REASSurE: как оценить суррогатную конечную точку
 
Суррогатные конечные точки позволяют закончить исследование быстрее и ускорить одобрение лечения, но ценой неопределённости: улучшение суррогата ещё не гарантирует пользу для пациента. Риск тем выше, чем хуже оценён суррогат, а по многим элементам его оценки до сих пор не было согласия.
 
29 сентября в BMJ вышли рекомендации REASSurE – согласованный экспертами перечень пунктов для оценки одной суррогатной конечной точки, которая заменяет в исследовании прямую оценку самочувствия, функционального состояния или выживаемости пациента.
 
Исходные пункты из трёх ранее опубликованных подходов к оценке суррогатов и трёх согласительных исследований вынесли на опрос по методу Дельфи в два раунда. Черновик опробовали на суррогате при раке предстательной железы и доработали.
 
Сами рекомендации – таблица из четырёх доменов, где по каждому пункту описывают данные или выбирают оценку. Обязательные пункты:

– контекст: при каком показании, для какого класса и линии лечения, в какой фазе исследования предлагают суррогат и какую клиническую точку он заменяет;

– мотивация: оправдывает ли выигрыш во времени рост неопределённости в оценке пользы для пациента;

– данные: есть ли метаанализы РКИ или отдельные РКИ, каковы их качество и объём, насколько в них согласуется влияние лечения на суррогатную и на клиническую точку; понятен ли биологический механизм; лежит ли суррогат на причинном пути к исходу; переносится ли связь на другие классы лечения и группы риска;

– статистика: насколько влияние лечения на суррогатную точку предсказывает его влияние на клиническую при анализе на уровне исследований; сильной связи суррогата с исходом у отдельных пациентов для этого недостаточно.
 
Решение обосновывают по совокупности доменов, а порог не должен быть единственным основанием. Применять REASSurE авторы предлагают при разработке лекарств и медицинских изделий и при оценке организации здравоохранения. Данные рекомендации охватывают разные области знаний, поэтому авторы советуют статистикам, методологам клинических исследований, клиницистам, регуляторам и экспертам по оценке технологий оценивать суррогатную точку сообща, причём до решения, делать ли её первичной конечной точкой исследования.
 
Источник: Lo WP et al. Recommendations for evaluating a single surrogate endpoint (REASSurE): consensus based, surrogate evaluation framework with explanation and elaboration. BMJ 2026;394:e100618. https://doi.org/10.1136/bmj-2026-100618

← Гайдлайны
← Меню