IgA肾病新药，迎来收获期之后

（本文作者为 氨基观察，钛媒体经授权发布）

> 文 | 氨基观察

IgA肾病（IgAN）药物研发迎来密集收获期。

过去几年，围绕IgAN不同病理环节的研发管线快速扩张。从APRIL、BAFF/APRIL到补体，多种机制的靶向药物相继进入临床。

随着首款对因治疗药物耐赋康上市后，IgAN的药物研发加速进入收获期。多款重磅产品在今年迎来关键节点。诺华Fabhalta率先获FDA传统批准，Vera的Trutakna也已获FDA速批准，Vertex的povetacicept完成BLA提交并获受理。

临床进展层面同样热闹。大冢Voyxact公布治疗两年期数据，罗氏与Ionis的Sefaxersen也取得III期积极结果。

值得一提的是，IgAN药物研发的评价标准正在发生变化。KDIGO 2025指南更新后，能否进一步延缓eGFR下降、保护长期肾功能，已经成为评价IgAN药物的新标准。这也是拥有先发优势、有更充足真实世界数据验证的耐赋康，给众多后来者建立的关卡。



但毋庸置疑的是，从耐赋康打开对因治疗的大门，到不同机制药物陆续验证，再到临床评价进一步转向长期肾脏获益，IgAN治疗正进入追求长期获益的新阶段。


“4-HIT”掀起新药研发热潮

IgA肾病（IgAN）是全球最常见的原发性肾小球疾病之一，全球IgAN患者超900万。其中亚洲地区发病率最高，我国IgAN约占原发性肾小球疾病的35%~50%。

IgAN通常在相对年轻的人群中发病，但疾病具有长期进展特征，持续蛋白尿、肾功能下降等高风险患者最终可能进展至肾衰竭。统计显示，高达50%的IgAN患者可能在确诊后20年内进展至肾衰竭。

但与疾病负担形成反差的是，过去很长一段时间里，IgAN的治疗选择并不多。临床治疗主要围绕肾脏损伤展开。RASi、SGLT2i等基础治疗通过降低肾小球内压、减少蛋白尿等方式延缓肾功能下降，部分患者则接受激素或其他免疫抑制治疗。

真正改变这一领域的，是对IgAN发病机制的进一步认识。“四重打击”学说是目前公认的IgAN发病机制，也是目前IgAN精准治疗药物研发的依据：遗传或环境因素导致IgAN患者体内产生异常的半乳糖...

氨基观察 | tmtpost​.com • Oct 9, 2026