Совсем недавно на Школе педиатрической ревматологии делился ходом нашего проекта по фибродисплазии оссифицирующей прогрессирующей (ФОП).

🗣Что в центре нашего внимания?
Мы фокусируемся на самой сути проблемы: как остановить ошибочную команду «превратиться в кость», которую получают клетки-предшественники при ФОП. В норме этот процесс (дифференцировка в остеобласты) строго контролируется. Но из-за генетической поломки он запускается хаотично в мягких тканях, приводя к образованию костей.

Наша лабораторная клеточная модель как раз и позволяет «в живую» наблюдать и изучать этот механизм. С ее помощью мы видим, какие сигнальные пути активируются не так, как должны, и с какой интенсивностью.

⤴️Куда движемся?
На основе этих данных мы проектируем гентерапевтический подход. Грубо говоря, мы создаем инструмент, который должен доставить внутрь целевых клеток «инструкцию» — специфический сигнал, способный скорректировать их программу. Идея в том, чтобы не просто заглушить процесс, а точечно перенастроить его, вернув контроль над клетками.

Сейчас мы углубленно тестируем модель, проверяя, насколько точно она воспроизводит ключевые этапы болезни, и параллельно готовимся к тестированию первых терапевтических молекул. Это кропотливая работа, но каждый эксперимент приближает нас к пониманию того, как можно взять этот процесс под контроль.

📝 Запись выступления