Почему новые препараты и технологии такие дорогие, и можно ли снизить риски их провала?

В среднем, 85-90% всех препаратов, достигших стадии клинических исследований, не одобряются регуляторными органами. С учетом того, что все стадии разработки могут оцениваться миллиардами долларов (в РФ до 1,5 млрд рублей), цена неуспеха очень высока, а выход на рынок скорее удача, чем правило. Провалы происходят ввиду выявления непредвиденной токсичности, отсутствия эффективности, неправильного дизайна исследования или проблемами с набором пациентов. В то время как последние причины трудно обойти, правильно оценить эффективность и безопасность на стадии разработки становится более реальным.

Результаты исследований, проводимых на животных, практически всегда не соответствуют той картине, что будет наблюдаться у человека. Очевидно, что отличия в генетике, анатомии и физиологии слишком критичны, чтобы уверенно экстраполировать данные между разными видами. Появление технологии орган-на-чипе (ОнЧ) потенциально может изменить подход к тестированию лекарственных средств.

ОнЧ это инженерная конструкция, направленная на воспроизведение функциональной среды органа с его механикой, давлением жидкости и межклеточным общением. Однако главная проблема - стандартизация. Чип, сделанный в Бостоне, должен давать те же результаты, что и чип из Токио, иначе данные будут различаться. Чип пока не может качественно симулировать взаимодействие печени, почек и других систем (человек-на-чипе), поэтому заменить долгосрочные токсикологические исследования на животных пока нельзя. Тем не менее, это интересное направление концепции 3R (Replacement, Reduction, Refinement), которое не только может уменьшить число исследований на животных, но и сократить стоимость разработки новых препаратов.