FDA одобрило русфертид для лечения истинной полицитемии

28 августа 2026 года FDA одобрило Mimrylo (rusfertide) для лечения взрослых пациентов с истинной полицитемией. Это первый одобренный препарат из класса миметиков гепсидина.

Механизм действия принципиально отличается от привычной циторедуктивной терапии. Русфертид ограничивает доступность железа для эритропоэза, тем самым снижая избыточную продукцию эритроцитов и помогая поддерживать гематокрит <45%.

Основанием для одобрения стали результаты исследования III фазы VERIFY, в которое вошли 293 пациента с истинной полицитемией, сохранявшие потребность в частых флеботомиях на фоне стандартной терапии.

Пациенты получали русфертид или плацебо в течение 32 недель. Препарат вводился подкожно один раз в неделю со стартовой дозы 19 мг с последующей титрацией.

Результат: критериям для проведения флеботомии не соответствовали 76,9% пациентов в группе русфертида против 32,9% в группе плацебо.

Наиболее частыми нежелательными явлениями были реакции в месте инъекции и анемия.

До настоящего времени контроль эритроцитоза при истинной полицитемии во многом основывался на флеботомиях и циторедуктивной терапии. Русфертид предлагает совершенно другой подход: контроль эритропоэза через регуляцию доступности железа.

При этом важно понимать, что одобрение основано прежде всего на способности препарата контролировать гематокрит и уменьшать потребность во флеботомиях. Пока эти данные не следует автоматически интерпретировать как доказательство снижения риска тромбозов или изменения естественного течения заболевания.

Но появление первого миметика гепсидина в клинической практике, безусловно, открывает новую страницу в лечении истинной полицитемии.

Источник: FDA, 28 августа 2026

Ваш доктор Фоминых

#гематология #истиннаяполицитемия #МПН