✍️Новый клеточный метод лечения синдрома Вискотта-Олдрича

Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (#FDA) 9 декабря одобрило Waskyra, Etuvetidigene autotemcel – новый клеточный метод лечения синдрома Вискотта-Олдрича.
Разрешение выдано итальянской некоммерческой организации Fondazione Telethon ETS, финансирующей биомедицинские исследования для поиска методов лечения редких генетических заболеваний.

Препарат разрешен для лечения детей в возрасте 6 месяцев и старше, а также взрослых, имеющих мутацию в гене WAS, для которых уместна трансплантация гемопоэтических стволовых клеток (ТГСК), и не существует подходящего донора родственных стволовых клеток, соответствующих человеческим лейкоцитным антигенам (HLA). В Waskyra используются собственные стволовые клетки крови пациента, которые генетически модифицированы и содержат функциональные копии гена WAS.

Синдром Вискотта-Олдрича – редкое наследственное заболевание, характеризующееся сочетанием трех симптомов: атопического дерматита, тромбоцитопении и иммунодефицита. Относится к первичным иммунодефицитам. У больных значительно повышен риск развития злокачественных опухолей (лимфом) и аутоиммунных нарушений. Преимущественно страдают лица мужского пола (встречается с частотой 1 на 250 000 мальчиков). Однако есть сообщения о единичных случаях заболевания девочек (связанные с неслучайной инактивацией здоровой Х-хромосомы).

#курсормаркетинг
#Орфаны
#FDA

https://cursor-is.ru/ru/
https://t.me/cursor_is