Препарат зарегистрирован в стране в апреле 2025 года, не включен в ЖНВЛП и не имеет орфанного статуса в России. Входит в перечень лекарств для закупок фондом «Круг добра».Клиническое проявление ПСВХ формируется ранним и стойким холестазом: затяжной желтухой, ахолией стула, темной мочой, гепатомегалией, нередко – тяжелым кожным зудом, дефицитом жирорастворимых витаминов и отставанием физического развития. У части подтипов холестаз может сочетаться с внепеченочными проявлениями (диарея, тугоухость, панкреатит при ПСВХ-1; раннее развитие гепатоцеллюлярной карциномы при ПСВХ-2; почечная патология при ПСВХ-12/13 и ряде других редких форм)
Патогенетическое лечение включает:
- #УДХК (урсодезоксихолевая кислота) в дозе 20-30 мг/кг/сут. перорально, в 2 приема, длительно пациентам с ПСВХ в составе комплексной терапии с целью улучшения биохимических показателей холестаза и замедления прогрессирования заболевания.
- #Одевиксабат в дозе 40мкг/кг у пациентов с ПСВХ (всех подтипов) с клинически значимым холестатическим зудом (ItchRO ≥ 2 баллов или ВАШ > 5/10) и/или стойко повышенным уровнем сывороточных жёлчных кислот (≥ 40-70 мкмоль/л либо устойчиво > 10 мкмоль/л) с целью снижения пула жёлчных кислот, уменьшения выраженности зуда, улучшения сна и качества жизни, а также увеличения нативной выживаемости печени. Может назначаться как первая линия патогенетической терапии при клинически значимом холестазе без обязательного предшествующего курса УДХК в начальной дозе 40 мкг/кг, если присутствует хотя бы одно из показаний: выраженный зуд, существенно повышенные сЖК, противопоказания/непереносимость/неэффективность УДХК. У ПСВХ-3 уместно сначала оценить ответ на УДХК; при неэффективности или сохранении зуда переход на IBAT. Типичный побочный эффект - диарея в первые недели приема, обычно дозозависимая и преходящая; обязателен контроль АЛТ/АСТ, билирубина и жирорастворимых витаминов (риск усугубления мальабсорбции). Снижение сЖК на ≥ 70 % от исходного либо до значений <102 мкмоль/л в первые 6-12 месяцев ассоциируется с улучшением нативной выживаемости печени.
- Детям старшего возраста и взрослым с ПСВХ рекомендовано высококалорийное питание с повышенным содержанием белка (у взрослых – 1,2-1,5 г/кг/сут), обогащением рациона СЦТ (МСТ-масла, специализированные энтеральные смеси), достаточным поступлением незаменимых жирных кислот и адекватной нутритивной коррекцией при стеаторее и снижении массы тела.
- Новорождённым и детям грудного возраста с ПСВХ рекомендовано обеспечивать энергетически и нутритивно адекватное вскармливание с включением специализированных смесей на основе белковых гидролизатов с повышенным содержанием СЦТ (как правило, доля СЦТ в общем жире от 30 до 50-70 %) с целью предотвращения нутритивной недостаточности и дефицита жирорастворимых витаминов.
С начала 2026 года ФКУ ФЦПиЛО Минздрава России закупил 394 упаковки Билвея на сумму 126 млн рублей. Средняя цена МКГ препарата составила 39,33 рублей, а полугодовой курс лечения обходится от 2,8 млн рублей (на ребенка с весом в 10 кг) до 19,8 млн рублей на пациента с весом в 70 кг. Полугодовой курс лечения синдрома Алажилля (второе зарегистрированное показание у препарата) обойдется существенно дороже – от 8,5 млн до 59,5 млн рублей на пациентов с весом в 10 кг и 70 кг, соответственно.
Все препараты, отмеченные в данном проекте, с указанием лекарственных форм и условиями применения, будут доступны в нашей базе по клиническим рекомендациям после ближайшего еженедельного обновления
#клинические_рекомендации #холестаз #ПСВХ #генетика
https://cursor-cr.ru