В журнале Chemical & Engineering News опубликована статья о том, что китайские ученые первыми в мире начали клинические испытания хемогенетической терапии на людях. Эта технология может стать менее травматичной альтернативой сложным хирургическим операциям (включающим удаление участков мозга) при лечении таких тяжелых состояний, как некупируемая эпилепсия, болезнь Паркинсона и хроническая нейропатическая боль.
⠀
В основе нового подхода лежит технология, известная как DREADD (искусственные рецепторы, активируемые искусственными препаратами). Если говорить простым языком, ученые создают синтетические рецепторы — своеобразные генетические «выключатели». Процесс такого лечения состоит из нескольких последовательных этапов.
⠀
Сначала исследователи используют специальный обезвреженный вирус, который доставляет ген искусственного рецептора строго в целевую проблемную группу клеток мозга.
⠀
Получив этот ген, нервные клетки начинают производить новый рецептор, который в естественных условиях у человека отсутствует.
⠀
Затем пациенту назначают специфический медицинский препарат в виде таблетки, на который крайне чувствительно реагирует исключительно этот встроенный рецептор, игнорируя естественные химические сигналы организма.
⠀
Когда лекарство связывается с новым рецептором, избыточная активность проблемных нейронов подавляется, что позволяет остановить патологический процесс, например, судорожный приступ или болевой синдром.
⠀
Главное преимущество этого метода заключается в его невероятной точности. Традиционные лекарства воздействуют на всю нервную систему и часто вызывают тяжелые побочные эффекты. Новый подход позволяет врачам установить своего рода пульт дистанционного управления для конкретной нейронной цепи и точечно регулировать ее работу.
⠀
Однако подобная генная терапия сопряжена с определенными рисками. Использование вирусных векторов для доставки генов может провоцировать серьезные иммунные реакции организма. Тем не менее, одновременный запуск как минимум семи различных клинических испытаний говорит о том, что начальные тесты, вероятно, продемонстрировали обнадеживающий уровень безопасности. Американские нейробиологи открыто заявляют, что поражены скоростью, с которой китайские исследователи перешли от лабораторных экспериментов к полноценному лечению людей. Впрочем, обратную сторону такой скорости мы тоже хорошо знаем...