В Китае погиб ещё один ребенок, участвовавший в испытаниях генотерапевтических препаратов. Это произошло более года назад, но официально об этом было объявлено только сейчас.
Разработчик, компания HuidaGene из Шанхая, исследует различные генотерапевтические технологии. В 2025 году директор HuidaGene Элвин Люк представил на конференции Американского общества генной и клеточной терапии в Новом Орлеане результаты клинического испытания CRISPR-терапии мышечной дистрофии Дюшенна — одного из первых в мире. Впечатляющими результаты не были, скорее было неясно, сработала ли вообще терапия у первых двух пациентов. Но, по словам Люка, собранные данные обнадеживали, и в планах компании было тестирование более высокой дозы препарата.
После этого HuidaGene за 15 месяцев не выпустила ни одного нового пресс-релиза. Летом 2025 года уволился Элвин Люк и технический директор Ти Джей Крэдик.
В феврале появилась информация о том, что исследование «завершено».
После повторных запросов 5 августа HuidaGene опубликовала обновленную информацию: исследование было прекращено после того, как умер мальчик, получивший препарат для редактирования. Ранее Люк признавал в интервью вебсайту STAT News, что имело место «серьёзное неблагоприятное событие», и что он настаивал на раскрытии информации. В мае новый генеральный директор HuidaGene Фансинь Ли заявил, что компания планирует опубликовать полные результаты клинических исследований «очень скоро».
Post #1796
216
EvgBiotch 🧬 Очередной случай летального исхода при генной терапии В Китае 6-летней девочке с редким генетическим нарушением развития мозга ввели в спинномозговую жидкость вирусные векторы, несущие инструкцию для редактирования генома и исправления мутации. Персонализированная…
- 😢 4
- ❤ 2