А компания Eli Lilly уже объявила об успешных результатах промежуточного анализа фазы 1b клинического испытания Heart-2 . Свои результаты компания опубликовала в журнале Circulation.

Однократное применение экспериментальной генной терапии VERVE-102 привело к дозозависимому снижению уровня "плохого" холестерина (ЛПНП) на величину до 62%. Этот эффект сохранялся у пациентов на протяжении 18 месяцев после процедуры.

Препарат работает на основе технологии базового редактирования, которая является более точной и безопасной версией системы CRISPR. С помощью однократной внутривенной инфузии терапия вносит всего одно изменение в буквенный код ДНК клеток печени. Это изменение навсегда отключает работу гена PCSK9, который отвечает за выработку белка, повышающего уровень холестерина в крови. В отличие от существующих инъекционных ингибиторов, которые пациенты вынуждены применять каждые несколько недель на протяжении всей жизни, VERVE-102 разрабатывается как лечение на один раз.

Американское регуляторное ведомство (FDA) уже присвоило препарату статус ускоренного рассмотрения, а старт второй фазы клинических испытаний с расширенной выборкой пациентов запланирован на конец 2026 года.