CRISPR-терапия: движение со скрипом

Помните, как несколько лет назад про CRISPR говорили как про начало новой эры? Исправим гены, вылечим редкие болезни, наконец-то не будем “лечить симптомы, а устраним причину” — звучало как научная фантастика, но реальная ⭐️

А теперь 2025 год.
Вот свежий пример: FDA поставило на “холд” сразу два поздних этапа испытаний Intellia Therapeutics, которые тестировали генную терапию при транстиретиновом амилоидозе. На самом деле компания сама остановила испытания после серьёзного побочного эффекта —у участника наблюдалось резкое повышение печёночных показателей

Теперь FDA официально заморозило исследования, и процесс их перезапуска может занять месяцы🤷‍♀️

То есть, вроде бы технология есть, данные есть, пациенты есть, а движение вперёд идёт очень осторожно. CRISPR-терапии уже почти 10 лет, а готовых, реально работающих решений — единицы 🤔

Всё ещё верим в генные ножницы, но похоже, что путь от “редактируем ген — и всё хорошо” до “это безопасно и устойчиво” гораздо длиннее, чем казалось в начале☹️
#biopharma