Выиграть в лотерею и получить самый дорогой препарат в мире – Золгенсма за $2,5 млн – мечтают родители детей со спинальной мышечной атрофией. Novartis сделала новогодний подарок для маленькой девочки из Уфы.

Ежегодно швейцарская компания распределяет 100 доз препарата с помощью лотереи, которую запустила в 2019 году. Специальная независимая комиссия тянет жребий среди заявок, которые подают медики со всего мира. Инъекция Золгенсма вводится один раз и должна остановить развитие болезни.

Для лечения СМА в России зарегистрированы Радисплам (ТН Эврисди) от Roche и Спинраза компании «Биоген». Novartis в ноябре подала досье на регистрацию Золгенсма. Ожидается, что лекарство станет дешевле, а получить его будет проще.

На закупку необходимых лекарств для детей с редкими заболеваниями в этом году будет направлено дополнительно 60 млрд рублей из фонда «Круг добра». Так назвали президентскую благотворительную структуру, финансировать которую будут налогами со сверхдоходов граждан.