В New England Journal of Medicine опубликованы результаты открытого исследования оптогенетической терапии, направленной на восстановление зрительной функции у 10 пациентов с тяжелым пигментным ретинитом: им однократно вводили в глаз с худшим зрением аденоассоциированный вирусный вектор, несущий ген ChrimsonR.

Первичной целью была оценка безопасности. У 9 из 10 участников зарегистрировали 34 нежелательных явления со стороны глаз, преимущественно легкой или средней степени тяжести, включая одно серьезное — транзиторную окклюзию центральной артерии сетчатки, которая разрешилась в течение нескольких минут.

Светочувствительность улучшилась у 7 из 10 участников (в 2,0–62,3 раза), причем у 6 человек улучшение было клинически значимым, что указывает на потенциальную эффективность метода и необходимость дальнейших исследований.

https://www.nejm.org/doi/full/10.1056/NEJMoa2602215