FDA одобрило RASONQUE (daraxonrasib) — препарат, который по-новому блокирует RAS при метастатическом раке поджелудочной железы.
RAS — это один из главных молекулярных «переключателей» роста клетки. При мутациях он может постоянно оставаться включённым и непрерывно передавать сигнал опухоли расти и делиться.
Проблема в том, что RAS десятилетиями считался практически неподдающейся лекарственному воздействию мишенью: у белка было очень сложно найти участок, за который можно надёжно «зацепиться» препаратом.
Отдельные варианты RAS уже научились блокировать раньше, но обычно только при конкретных мутациях. Daraxonrasib интересен тем, что действует значительно шире и блокирует активную форму сразу нескольких вариантов RAS.
Результаты действительно хорошие для этого рака. В III фазе медиана общей выживаемости составила 13,2 месяца против 6,7 месяца на химиотерапии, а риск смерти снизился на 60% (U.S. Food and Drug Administration).
Но есть ещё одна любопытная цифра.
💰 Цена RASONQUE в США — $39 800 за 30 дней лечения. То есть примерно $478 000 в год, если принимать препарат непрерывно (Revolution Medicines).
Пока мы не знаем, будет ли такая стоимость или другая для конечного потребителя, страховых и т.д.
Причём это таблетка, а не сложная клеточная или генная терапия. То есть платить будут здесь явно не столько за производство молекулы, сколько за годы R&D, риск разработки и сам результат.
💸Ещё обиднее, что препарат не излечивает большинство пациентов навсегда. В конце концов опухоль часто находит обходной путь.
В свежей работе по резистентности после daraxonrasib у 59% исследованных пациентов при прогрессировании появились новые изменения в RAS-сигнальном каскаде и опухоль продолжила прогрессировать 🙁.
В общем всё непросто с этими раками. Очень важнa индивидуальная диагностика и быстрое внедрение комбинаций препаратов, чтобы бить опухоль с разных сторон. Потому что мы её тыкнули, а она быстро перестроилась. Надо закрывать все обходные пути сразу.
#онкология #ракподжелудочнойжелезы #RAS #daraxonracib
———————————————
Больше о биотехе и longevity 👉🏼 @annavakhbio