Трамп, объявивший войну парацетамолу как главному виновнику аутизма, теперь нашел и лекарство от него - на эту роль был назначен лейковорин. FDA одобрила его в экстренном порядке без исследований, а администрация Трампа продвигает в качестве средства против аутизма везде, где только можно.

Лейковорин, или фолиновая кислота, - это витамин B9, метаболически активная форма фолата. В отличие от схожей с ним фолиевой кислоты, для усваивания лейковорина не требуется фермент ДГФР. Некоторые химиотерапевтические препараты, такие как метотрексат, ингибируют ДГФР, и принимающим их пациентам прописывают лейковорин.

При чем здесь аутизм? Схожие с ним симптомы проявляются при церебральной фолатной недостаточности (ЦФН) - генетическом заболевании, при котором фолаты не поступают в ЦНС в достаточных количествах. Заболевание лечится лейковорином или 5-MTHF, еще одним активным метаболитом фолата, и при своевременном начале терапии удается добиться прогресса. Это вдохновило Трампа и других желающих найти “волшебную таблетку” от аутизма - несмотря на то, что большинство его случаев не имеет отношения к дефициту фолатов.

Хотя лейковорин применяется при терапии ЦФН давно, должных КИ в этом отношении не проводилось. Но FDA, чутко реагирующая на любую новую политику - что в отношении COVID-19, что по поводу аутизма, откликнулась на призыв Трампа и одобрила лейковорин против ЦФН без КИ, на основе анализа литературы. Почему это проблема? Во-первых, это опасный прецедент. Во-вторых, исследования, часто описывающие лечение отдельных пациентов, не дают общую картину эффективности и побочек постоянного приема в высоких дозах. Случаи, когда препарат помогает нескольким пациентам, например, в фазе I КИ, но проваливается в более широких исследованиях фазы III, происходят сплошь и рядом.

Но если эффективность лейковорина в отношении ЦФН хотя бы можно себе представить, то реклама против общего аутизма, которую ему устроила администрация Трампа, вводит в заблуждение общественность. “Это многообещающая терапия, которая может принести пользу большому числу детей, страдающих аутизмом”, заявил министр здравоохранения Кеннеди. Лейковорин “даёт надежду многим родителям детей с аутизмом”, утверждает Трамп.

В результате многие родители перешли на терапию лейковорином даже в тех случаях, когда аутизм связан с другими причинами. Одна из групп в соцсетях, посвященных лейковорину при аутизме, к ноябрю насчитывала уже 84 тыс. подписчиков. Явление приобрело такие масштабы, что Американская академия педиатрии заявила, что не рекомендует его при аутизме из-за отсутствия доказательств эффективности.

В чем проблема новой политики?

❇️ Хотя в соцсетях много отзывов от родителей, уверяющих, что фолаты мгновенно улучшили состояние их детей, обычно это результат самовнушения. ЦФН диагностируется еще в младенческом возрасте, и ее сложно пропустить. Аутизм, выявленный позже, как правило, не имеет отношения к дефициту В9.
❇️ Идея “волшебной таблетки” заманчива для многих родителей, для которых стресс из-за тяжелых прогнозов оказывается непосильным. Но аутизм формируется множеством способов: одних только генов, вызывающих его, насчитывается несколько сотен. Лечение для некоторых из них со временем может быть найдено, другие могут остаться неизлечимыми. Главная терапия, которая требуется детям с аутизмом - занятия, направленные на развитие.
❇️ Если кто-то и выиграл от новой политики Трампа, то это производители всех форм фолатов - от лейковорина до фолиевой кислоты. Руководство Medicare и Medicaid пообещало, что лейковорин будет бесплатным для пациентов с ЦФН. Но родители детей с обычным аутизмом, решившие лечить их витамином В9, вынуждены покупать его самостоятельно. iHerb и другие производители БАДов тут же предложили “помощь”, начав бомбардировать педиатров рекламой фолатов.