FDA развернула политику ускоренного одобрения препаратов почти на 180 градусов, и фармкомпании, рассчитывавшие на легкие пути, оказались в замешательстве. В мае 2025 на пост главы Центра оценки и исследований биологических препаратов (CBER) был назначен Винай Прасад - ярый оппонент прежнего руководителя Питера Маркса. В течение 9 лет Маркс продвигал генную терапию, а также вакцины и препараты против COVID-19, обеспечивая им “зеленый свет” даже в тех случаях, когда результаты КИ были весьма сомнительными.

Например, в 2023 г. консультативная группа FDA высказала сомнения по поводу геннотерапевтического препарата Elevidys против миодистрофии Дюшенна. По их мнению, производитель Elevidys, Sarepta, не предоставил «однозначных доказательств того, что его препарат может помочь пациентам». Статистически значимой разницы между пациентами экспериментальной и контрольной групп не было. Но она и не требовалась: Sarepta надеялась получить одобрение на основании т.н. “суррогатной конечной точки” - оценки не состояния пациентов, а их анализов, уровня экспрессии белка на 12 неделе. Эксперты также скептически отнеслись к использованию потенциально токсичного AAV вектора. Но Маркс спас положение Sarepta, издав меморандум о том, что препарат соответствует критериям ускоренного одобрения. Препарат вышел на рынок, вызвав несколько смертей от поражения печени.

Назначение Прасада, известного критика недостаточных КИ и слишком быстрого одобрения препаратов, стало для фармотрасли холодным душем. На днях FDA отклонила уже почти согласованное ускоренное одобрение RP1 от Replimune. RP1 - онколитический вирус, поражающий клетки меланомы, который должен был применяться с ниволумабом от BMS. Компания заявила, что “удивлена и разочарована”, поскольку подвергшийся критике дизайн КИ был согласован с прежним руководством FDA, а в ходе обзоров препарата не высказывалось никаких замечаний. Но недостатки, перечисленные в новом письме, оказались фундаментальными: КИ были неадекватными и плохо контролируемыми, популяция пациентов слишком гетерогенна, а вклад самого RP1 в успех лечения неизвестен.

Это не единственный случай, когда Прасад действовал вопреки общей политике FDA. В июле он заявил, что не согласен с тем, что вакцина Moderna против COVID-19 должна быть одобрена для всех детей от 6 мес. до 11 лет. Вместо этого он сократил аудиторию до детей с сопутствующими заболеваниями, заявив, что Moderna ничем не доказала преимущества вакцины. В другом случае новые вакцины против COVID-19 от Novavax и Moderna вместо широкого одобрения получили более узкие показания: только для пожилых людей в возрасте 65+ лет и пациентов 12-64 лет с высоким риском тяжелого заболевания.

Несмотря на позитивные сдвиги, рассчитывать на то, что FDA будет отклонять заявки при любом нарушении и совсем откажется от ускоренного одобрения, не стоит. Хотя у руководителя CBER есть определенная свобода действий, общую политику FDA определяет ее комиссар, Мартин Макари. Его взгляды больше схожи с таковыми Маркса: например, он поддерживает ускоренное одобрение препаратов против многих редких заболеваний. Но если Прасаду удастся удержаться на своем месте, их сотрудничество может привести к пересмотру стандартов ускоренного одобрения. В этом случае требования к КИ окажутся более строгими, а фармкомпаниям придется снова учиться доказывать, что их препарат работает.