Американский регулятор FDA одобрил первый препарат при спинальной мышечной атрофии, который действует непосредственно на мышцы. Его будут применять вместе с уже существующей терапией у пациентов от двух лет.

О чём речь? Спинальная мышечная атрофия — редкая наследственная болезнь, при которой мышцы постепенно слабеют и уменьшаются в объёме из-за «сломанного» гена.

Существующие препараты от СМА задействуют резервный ген и останавливают гибель нейронов, но не восстанавливают уже потерянную мышечную массу. «Айзембилд» призван решать эту проблему.

Насколько он помогает? В исследовании у 34% детей на препарате заметно улучшились двигательные функции против 14% в группе плацебо. В среднем состояние пациентов на «Айзембилд» улучшалось, а в группе плацебо — ухудшалось.