Post #5724
552
Ученые показали, что раннее начало терапии элексакафтором/тезакафтором/ивакафтором у детей с муковисцидозом позволяет восстановить функцию белка CFTR практически до нормального уровня. У детей 2-11 лет после четырех месяцев лечения функция CFTR достигала 90-100% от показателей здоровых детей, причем эффект был более выражен в младшем возрасте https://publications.ersnet.org/content/erj/early/2026/08/20/1399300300422-2026
European Respiratory Journal Elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor improves CFTR function to near-normal levels in children with cystic fibrosis BackgroundThe CFTR modulator therapy elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor (ETI) improves CFTR function in adolescents and adults with cystic fibrosis (CF) carrying at least one F508del allele to around 40% of median CFTR activity in non-CF controls. This partial… - 🔥 11
- ✍ 1
- 👍 1