Орфанное радио 🧬

Случаи перевода пациентов с одного препарата на другой учащаются.

❗️ По данным исследования ВСП, почти половина пациентов сталкивалась со сменой терапии, при этом многие не получили внятного объяснения причин.

➡️ По каким причинам меняется схема лечения, насколько это оправдано и какие риски для здоровья пациентов это может нести — разбираемся в материале GxP News.

🔴Мы в МАХ

[Тренды] Доля новых международных клинических исследований в России по сравнению с 2025-м сократилась вдвое.

📉 В первом полугодии было инициировано всего пять ММКИ, три из них — российскими компаниями.

🔴Мы в МАХ

[Кадры] В России вырос спрос на фармацевтов–провизоров. Топ-5 регионов с наибольшим числом вакансий:

1️⃣ Московская область
2️⃣ Москва
3️⃣ Свердловская область
4️⃣ Самарская область
5️⃣ Санкт-Петербург

🔴Мы в МАХ

🔥 «Генетический диапазон: как медицина для одного и защита для миллионов пересобирают основы здравоохранения». В этот четверг слушайте в прямом эфире первый подкаст «Права на здоровье» — о новой эпохе генетических технологий!

🧬 Генетические технологии перестают быть медициной отдаленного будущего — такая терапия уже кардинально меняет принципы лечения тяжелейших заболеваний.

🧬 На макроуровне речь о платформенных решениях: мРНК-технологии и гибкие системы молекулярной диагностики. Они способны защитить миллионы пациентов перед лицом новых эпидемических угроз.

На микроуровне речь о высокоперсонализированной терапии, создаваемой под конкретную молекулярную мишень. Это помощь единичным пациентам, у которых раньше не было даже шанса на выздоровление.

🧬 Но клинические прорывы породили новые проблемы. Стоимость такой терапии может переваливать за миллионы долларов — это принципиально иная финансовая нагрузка, иная организация производства. Подобные инновации выходят за рамки традиционной архитектуры регулирования, финансирования и организации здравоохранения.

❓ Если лекарство создается для одного пациента, как его испытывать и кто должен оплачивать разработку?
❓ Как должен выглядеть регуляторный путь такой терапии?
❓ Готовы ли врачи интегрировать инновации в повседневную клиническую практику?

🗣 Состав участников подкаста мы пока оставим в секрете. Скажем только, что за одним столом соберутся эксперты, которые смотрят на будущее генетических технологий с самых разных позиций.

🧬 А пока можете задать им все интересующие вас вопросы — они обязательно прозвучат в подкасте в прямом эфире!

⬇️ В преддверии анонса спикеров предлагаем вам угадать их состав 🙂

🧬 Терапия орфанных пациентов не заканчивается в 19 лет: как сохранить доступ к лечению для «выпускников» «Круга добра»?

Обсудим 29 октября в Москве на VI конгрессе «Право на здоровье» — присоединяйтесь!

➡️ Переход подопечных «Круга добра» во взрослый контур здравоохранения — одна из самых сложных проблем орфанной помощи в России. После совершеннолетия поддержка фонда прекращается, а лекобеспечение в большинстве случаев ложится на бюджеты регионов — и предоставляется при наличии инвалидности.

➡️ Единого механизма, который гарантировал бы непрерывность терапии, пока нет. А к 2027 году из фонда выйдут 839 пациентов. Чтобы продолжать терапию, нужно 14 млрд рублей в год.

➡️ Этой теме посвящена специальная сессия конгресса.

🗓 29 октября, Москва, Цифровое деловое пространство (ул. Покровка, 47).

Полная программа и регистрация — на сайте.

↗️ Медицинские клиники все чаще отдают искусственному интеллекту рутинные задачи — от записи пациентов до маршрутизации обращений.

Однако там, где нужны эмпатия и индивидуальный подход, тотальная автоматизация может навредить.

➡️ Где ИИ помогает, а где создает риски для репутации клиники, в колонке на GxP News объясняет Людмила Морозова (ГК «Люди Медицины»).

🔴Мы в МАХ

12 сентября состоится Всероссийская научно-практическая конференция «Редкие заболевания: вопросы междисциплинарного взаимодействия и преемственности»!

Ежегодно мы объединяем специалистов для обсуждения одной из наиболее сложных задач современной медицины — своевременной диагностики орфанной патологии, определения оптимальной маршрутизации пациентов и организации эффективного взаимодействия врачей различных специальностей на всех этапах оказания медицинской помощи.

Какие заболевания и симптомы будут разобраны в научной программе?
→ Генетические формы ожирения
→ Липодистрофия
→ Миодистрофия Дюшенна
→ Иммунодефициты
→ Гипераммониемия
→ Синдром Алажилля
→ Нефропатический цистиноз

И другие.

⏰ 12 сентября в 10:00 (регистрация с 9:00)
📍 Отель Glenver Garden, г. Москва, ул. Кожевническая, д. 4

Для коллег из других регионов — прямая трансляция будет доступна по ссылке
https://clck.ru/3VgNse

🔗 Регистрация и программа: https://clck.ru/3VgNse

Количество мест ограничено.

Всероссийское общество орфанных заболеваний собирает предложения, как сделать неонатальный скрининг еще эффективнее

Опрос ориентирован на будущих и настоящих родителей, врачей, организаторов здравоохранения и представителей пациентского сообщества.

👉 Пройти его:
https://forms.yandex.ru/u/6a7621d9f47e730026024db2

Опрос полностью анонимный и займет совсем немного вашего времени.

Включить препарат в перечень ЖНВЛП непросто, но выйти из него оказывается еще сложнее.

Производители, отраслевые ассоциации и пациенты считают действующий порядок исключения неэффективным и требующим доработки.

📢 Представители отрасли поделились с GxP News мнением, в каких случаях препараты следует исключать из ЖНВЛП и как можно изменить действующий механизм.

В дискуссии участвуют:

➡️ Виктор Дмитриев (Ассоциация российских фармпроизводителей)
➡️ Артур Валиев (Sun Pharma Евразия)
➡️ Дмитрий Титов («Озон Фармацевтика»)
➡️ Елена Неволина (Ассоциация индустрии товаров для здоровья)

🔴Мы в МАХ

Совсем скоро мой день рождения и я думаю, как сделать свой канал еще полезнее. Хотелось бы запустить новые рубрики и может даже сделать подкаст.

Если хотите сделать приятное — вот что мне сейчас помогло бы в работе:

☕ 500 рублей — на «кофеиновую поддержку»

🎤 3 000 рублей — на петличный микрофон

А еще вы можете купить у меня рекламу. Размещение одного поста — 1 000 рублей.

По всем вопросам пишите @Sophieih

Каждый вклад — шаг к лучшему контенту для вас.

💰Регионы получат федеральную поддержку для обеспечения орфанных пациентов лекарствами

➡️ С 2026 года регионы России смогут получать федеральные субсидии на закупку дорогостоящих препаратов для людей с редкими заболеваниями.

🔹 Претендовать на федеральное финансирование смогут регионы с невысокой бюджетной обеспеченностью, которым не хватает собственных средств для выполнения обязательств перед пациентами. Чтобы получить субсидию, субъекту необходимо подтвердить финансовую потребность и направить заявку в Минздрав России.

🔹 В федеральном бюджете на эти цели предусмотрено 9 млрд рублей в 2026 году. В 2027 и 2028 годах планируется выделять по 10 млрд рублей ежегодно.

〰️ Лекарственное обеспечение людей с редкими заболеваниями требует значительных расходов: стоимость терапии может быть очень высокой, а возможности региональных бюджетов различаются. Новый механизм позволит перераспределить часть нагрузки на федеральный уровень и поддержать регионы, которым сложно самостоятельно обеспечить пациентов необходимыми препаратами.

〰️ Возможность такого субсидирования закреплена в Федеральном законе «Об основах охраны здоровья граждан в Российской Федерации». Новые положения вступили в силу 1 января 2026 года.

🔵 Ожидается, что федеральная поддержка поможет повысить устойчивость лекарственного обеспечения и снизить риск задержек в предоставлении терапии орфанным пациентам. При этом эффективность механизма будет зависеть от того, насколько оперативно регионы смогут подтверждать потребность, подавать заявки и получать необходимые средства.

➖ Подписывайтесь на «Право на здоровье» в MAX и Тelegram

Рынок редких заболеваний долгое время оставался нишей для мировых гигантов, но ситуация меняется. Российские компании запускают разработку и производство орфанных препаратов. Что заставляет их пересматривать свои стратегии читайте тут.

В лечении онкологии происходит настоящая революция: таргетные препараты, иммунопрепараты и генетические технологии позволяют брать под контроль болезни, которые считались приговором. Но у прогресса есть обратная сторона — колоссальная стоимость препаратов. Как предоставить инновационную терапию в условиях ограниченного финансирования читайте тут.

Весной Teva вывела на российский рынок дженерик апиксабана, патентная защита которого действует до февраля 2027 года. Компания попыталась оспорить патентные права BMS, но получила отказ Роспатента и подала иск в Суд по интеллектуальным правам.

Тем временем свой дженерик также вывел «Гротекс», а «Эгис-рус» и еще несколько компаний готовят запуск по истечении срока действия патента.

📢 GxP News пригласили участников спора, независимого юриста и представителей фармкомпаний с опытом патентных разбирательств, чтобы обсудить, как усовершенствовать практику разрешения подобных конфликтов.

В дискуссии участвуют:
➡️ Андрей Колесников (Teva)
➡️ Людмила Атнагулова («Эгис-рус»)
➡️ Елена Бахарева («Юридический штаб»)
➡️ Владислав Голубев («Акрихин»)
➡️ Мария Порохня («Промомед»)

🔴Мы в МАХ

Должны знать такое

Компания Fresenius отозвала из продажи в США свой биоаналог инъекционного препарата Tyenne (тоцилизумаб-aazg) во флаконах по 20 мл после того, как в ходе расследования было обнаружено наличие в продукте частиц стекла.

Бррррр

Оказывается, у «Медси» есть аптека 👀

Обзор на ассортимент нужен?

Комиссия Минздрава рекомендовала включить препарат веренафусп альфа («Клотилия» от «Генериума»), показанный пациентам с синдромом Хантера, в два перечня: ЖНВЛП и «14 ВЗН». Это первый оригинальный инновационный отечественный препарат для лечения данного редкого генетического заболевания. Подробнее об итогах заседания читайте тут.

Болезни, которые веками считались приговором, сегодня лечатся одним уколом. Первые пациенты избавляются от тяжелых врожденных заболеваний благодаря технологии CRISPR. Правда, пока ценой в миллионы долларов. Как развиваются технологии генетического редактирования в мире и в России — в материале GxP News.

[Лекобеспечение] Комиссия Минздрава рекомендовала включить в перечень ЖНВЛП трастузумаб дерукстекан для терапии рака молочной железы.

🔴Мы в МАХ

[Лекобеспечение] Комиссия Минздрава рекомендовала включить в ЖНВЛП онкогематологический препарат — альтернативу CAR-T-терапии.

🔗 Подробности 〰️ на сайте GxP News.

🔴Мы в МАХ