🧪 На что обратить внимание

FDA предложило ускоренный подход к одобрению персонализированных генотерапий для редких болезней
Регулятор описал путь, где вместо масштабных рандомизированных исследований допускаются небольшие, но строго контролируемые данные. Подход охватывает геномное редактирование и РНК-препараты, подтверждение эффективности переносится в пострегистрационный мониторинг и real-world evidence.
Что это значит для рынка: для разработчиков появляется понятная «дорожная карта» вывода нишевых CGT-продуктов; для России — сигнал развивать инфраструктуру клиник и регистров пациентов под малые популяции.
Источник

FDA обновило перечень Novel Drug Approvals 2026: Avlayah и Lifyorli
Avlayah (tividenofusp alfa-eknm) одобрен 24 марта для синдрома Хантера (MPS II), Lifyorli (relacorilant) — 25 марта для платинорезистентного рака яичников после 1–3 линий терапии.
Контекст: решения задают ориентиры по endpoints и регуляторным пакетам — полезно при планировании глобальных и локальных программ.
Источник

Syneron Bio: $150 млн Series B на AI-платформу макроциклических пептидов
Компания закрыла раунд для развития платформы Synova и программ в онкологии, аутоиммунных, метаболических и редких заболеваниях.
Почему это важно: инвесторы продолжают ставить на связку «AI + новые модальности» — российским командам стоит мониторить, какие задачи платформа решает и где возможны партнёрства.
Источник

Agenus покажет на AACR-2026 данные Phase II по комбинации с iNKT-клетками при раке ЖКТ
Memorial Sloan Kettering представит результаты IIT Phase II: botensilimab + balstilimab + agenT-797 (аллогенная iNKT-терапия) при PD-1-рефрактерном гастроэзофагеальном раке. Презентация — 17–22 апреля.
Зачем следить: комбинации клеточных терапий набирают обороты и могут повлиять на дизайн будущих протоколов.
Источник