🩺 На что стоит посмотреть сегодня

FDA приняло к рассмотрению повторную BLA на AAV9-генотерапию UX111 (Ultragenyx) при MPS IIIA
Регулятор принял на review заявку на ускоренное одобрение UX111 (rebisufligene etisparvovec) для синдрома Санфилиппо типа A; дата решения по PDUFA — 19 сентября 2026. Терапия — разовая IV-инфузия AAV9 с доставкой гена SGSH; компания подчёркивает длительные данные наблюдения до 8 лет.
Почему это важно: при позитивном решении рынок получит ещё один ориентир по требованиям к нейроисходам и биомаркерам для in vivo AAV; для российских разработчиков это сигнал, какие пакеты данных ожидают глобальные регуляторы по орфанным НИОКР.
Источник

Индустрия редких болезней в США просит «регуляторной ясности» вокруг CBER
Коалиция Rare Disease Advocacy, Biotechnology, and Investor Coalition (RDBI) направила письмо администрации США с просьбой восстановить предсказуемость требований к редким заболеваниям на фоне смены руководства в CBER. В материале отмечается, что в 2025 у CBER было 44% отказов по orphan-продуктам, а в 2026 пока одобрена 1 терапия и отклонены 2.
Контекст: менее предсказуемая регуляторика напрямую бьёт по доступу к капиталу и темпам клинических программ; российским компаниям это повышает ценность раннего глобального регстратегического планирования и качественных natural history datasets.
Источник

В РФ объединяют биофабрики для ускорения разработки ветпрепаратов и вакцин
Минсельхоз сообщил, что новая структура на базе АО «Российская биологическая промышленная компания» консолидирует несколько биофабрик (включая Щелковский биокомбинат и Армавирскую, Курскую, Орловскую, Ставропольскую биофабрики) для разработки и выпуска ветпрепаратов и проведения НИОКР. Приоритет — производство вакцин, включая для противоэпизоотических мероприятий.
Российский контекст: консолидация производственных и научных компетенций может ускорить вывод высокотехнологичных продуктов и повысить устойчивость цепочек поставок биоматериалов и субстанций внутри страны.
Источник