🧪 Коротко и по делу: что заметного в биомедтехе

Intellia: новые данные Phase 3 по одноразовому CRISPR-лечению наследственного ангиоотёка
Intellia опубликовала допданные Phase 3 HAELO по lonvoguran ziclumeran (lonvo-z): в интервале недель 5–28 показано 89% снижение атак, требующих терапии «по требованию», и 91% снижение умеренно-тяжёлых атак.
Что это значит для рынка: если регуляторы примут «one-and-done» подход, центрам по орфанным болезням важно заранее продумать маршрутизацию и мониторинг пациентов.
Источник

uniQure: FDA готов принять 3-летний анализ Phase I/II как основу BLA по AMT-130 при болезни Хантингтона
uniQure сообщила: по итогам Type B встречи FDA считает приемлемым 3-летний анализ Phase I/II как первичную основу для BLA на ускоренное одобрение AMT-130; подача запланирована на III квартал 2026. До подачи FDA хочет согласовать дизайн подтверждающего исследования, включая вариант concurrent control вместо sham-процедуры.
Зачем следить: это редкий публичный сигнал регуляторной гибкости к внешним/историческим контролям в орфанных нейродегенеративных программах.
Источник

Вакцины: FDA расширило показания CAPVAXIVE на детей 2–17 лет из групп повышенного риска
FDA одобрило дополнение к BLA для CAPVAXIVE (21-валентная ПКВ): показания расширены на детей и подростков 2–17 лет с повышенным риском пневмококковой инфекции; в письме указан NCT06177912.
Российский контекст: при обсуждении схем для риск-групп ключевыми будут серотипное покрытие, доказательная база и цена.
Источник