FDA одобрило Isembyld (apitegromab-mstn, Scholar Rock) — это первая и единственная мышечно-таргетная терапия для детей и взрослых со спинальной мышечной атрофией (SMA), моноклональное антитело к предшественникам миостатина.
СМА-рынок и так забит дорогущими генными терапиями и антисенс-олигонуклеотидами, а теперь завезли ещё одну молекулу «для комплексного подхода» — читай, для комплексного счёта пациенту.
Механизм красивый, миостатин таргетируют давно и без особого фурора, так что тут главный вопрос не «работает ли», а «сколько будет стоить сверху к уже назначенным нусинерсену или рисдиплам».
Схемы лечения и счета расширяются, утилитаризм идёт к чёрту, а приоритаризм, как и ранее, держит за руку капитализм.
Post #2780
1.14K