FDA одобрило применение первого генного препарата ребисуфлиген этиспарвовек-хопф для лечения детей с мукополисахаридозом IIIA типа, или синдрома Санфилиппо А.

С помощью аденоассоциированного вирусного вектора через однократную внутривенную инъекцию в организм доставляется рабочая копия гена SGSH, что позволяет клеткам вырабатывать сульфамидазу — фермент, чья выработка критически снижена при заболевании, из-за чего в лизосомах накапливается гепарансульфат. Это приводит к прогрессирующей задержке психоречевого развития, множественным нарушениям поведения и грубым двигательным расстройствам

#Медицина | *2.1

🙄 Подпишитесь на N + 1