FDA одобрило первое лекарство при болезни Александера.

Им стал антисмысловой олигонуклеотид зилганерсен. Это первый одобренный препарат для лечения этого заболевания и первая терапия, направленная непосредственно на снижение уровня патологического белка.

При болезни Александера из-за мутаций в гене в глиальных клетках головного мозга накапливается патологический глиальный фибриллярный кислый белок. Это приводит к нарушениям обмена в нервной ткани и ее повреждению, что проявляется задержкой умственного развития, судорожными припадками и низким мышечным тонусом. Исследования показали, что лекарство эффективно облегчает неврологическую симптоматику. В частности, у пациентов значительно улучшились двигательные навыки

#Медицина | *2.3

🙄 Подпишитесь на N + 1