🕙 Сейчас в конференц-зале Novotel Москва Сити
Начала работу
II научно-практическая конференция
«Кооперированные исследования и терапия редких нервно-мышечных заболеваний: пути и решения».
Участников конференции поприветствовали:
➤ Румянцев Александр Григорьевич,
академик РАН, председатель правления НАЭРЕЗ, президент ФГБУ «НМИЦ ДГОИ им. Дмитрия Рогачева» Минздрава России
«Национальная ассоциация экспертов по редким заболеваниям проводит серию научно-практических конференций, посвящённых кооперированным исследованиям эффективности технологий лечения редких заболеваний в реальной клинической практике. Это серьёзная медицинская работа, поскольку её результаты ложатся в основу клинических рекомендаций Минздрава России и методических подходов к ведению пациентов.
В рамках этой работы мы организовали многоцентровые исследования пациентов со спинальной мышечной атрофией — как взрослых, так и детей. Особенно важно сегодня наблюдать пациентов, получивших генную терапию, включая детей, выявленных благодаря неонатальному скринингу. Наша задача — проследить отдалённые результаты лечения и сформировать доказательную базу для дальнейшего развития терапии нервно-мышечных заболеваний».
➤ Дмитрий Владимирович Влодавец, к.м.н., руководитель федерального центра нервно-мышечных заболеваний, в.н.с. отдела психоневрологии и эпилептологии НИКИ педиатрии и детской хирургии им. академика Ю.Е. Вельтищева ФГАОУ ВО «РНИМУ имени Н.И. Пирогова» Минздрава России, президент Ассоциации детских неврологов в области миологии «НЕОМИО»
«Сегодня в России около 1300 пациентов детского возраста с нервно-мышечными заболеваниями, и наша задача — обеспечить преемственность их наблюдения. Очень важно не разрывать связь между детской и взрослой неврологией, потому что зачастую исследования заканчиваются на 18 годах, и из-за этого мы теряем важные данные.
Именно поэтому наше исследование называется „Проспектива“ — мы рассчитываем наблюдать этих пациентов в динамике на протяжении многих лет, накапливая данные, которые в будущем позволят сделать выводы и улучшить лечение пациентов с нервно-мышечными заболеваниями».
➤ Сергей Николаевич Иллариошкин, академик РАН, профессор, д.м.н., заместитель директора по научной работе, директор института мозга ФГБНУ «Российский центр неврологии и нейронаук», заведующий кафедрой неврологии Российского университета медицины
«Мы видим огромный интерес к этой программе ("Проспектива") со стороны молодых исследователей: они пишут, присылают пациентов для анализа, советуются, просят включать их материалы в научные конференции. Это говорит о том, что направление орфанных заболеваний в целом и нервно-мышечных заболеваний в частности имеет очень большую перспективу.
Мы живём в удивительное время: заболевания, которые десятилетиями описывались в учебниках как тяжёлые и неизлечимые, сегодня становятся курабельными — полностью или частично. И именно поэтому так важно, что к этой работе активно подключается молодёжь».
📡 Трансляция конференции:
https://facecast.net/w/34e4sd