"Живое" лекарство, которое при помощи генетической модификации клеток увеличивает прочность костей

Метод опирается на использование собственных мезенхимальных стволовых/стромальных клеток (МСК) пациентов, выделенных из костного мозга и биоинженерно модифицированных для целенаправленного восстановления костной ткани.

При культивировании вне организма стволовые клетки теряют молекулу Sialylated Lewis X (sLeX) на своей поверхности, из-за чего после введения в кровь теряют способность навигации и "не видят", куда им направляться. Испанские ученые применили химическое редактирование гликокаликса (поверхностного слоя клеток), насильно восстановив экспрессию sLeX и запрограммировав клетки на точечный остеотропизм - способность самостоятельно находить костный мозг.

В испытаниях приняли участие 10 женщин с тяжелой формой остеопороза в возрасте от 51 до 72 лет. У них взяли пункцию костного мозга из подвздошной кости, модифицировали клетки и вернули их обратно с помощью внутривенной инфузии, после чего наблюдали за участницами в течение шести лет. Результаты показали абсолютную безопасность процедуры: не было зафиксировано ни одного побочного эффекта, связанного с терапией. При этом частота повторных переломов у пациенток снизилась с 8 случаев в год (за 2 года до процедуры) всего до 0,5 случая в год (за 2 года после процедуры) - то есть показала падение на 94%.

Биопсия костной ткани, взятая через 120 дней после инфузии, зафиксировала существенное увеличение площади костной ткани у 7 из 10 пациенток. Анализы биомаркеров костного метаболизма и снимки также подтвердили регенерацию и рост плотности губчатой трабекулярной кости, которая первой разрушается при остеопорозе. Несмотря на малую выборку и необходимость проведения масштабных рандомизированных исследований с контрольной группой, авторы считают, что редактирование гликокаликса стволовых клеток открывает эру перехода от паллиативного приема фармакологических препаратов к полноценной регенеративной медицине, способной обращать остеопороз вспять.