Хорошие новости о гепатитах

Компания GSK опубликовала более подробные данные об РНК-препарате bepirovirsen: он позволил добиться "функционального излечения" у 19% пациентов в двух исследованиях фазы 3, что на 19% больше, чем в плацебо-группе. То есть пациенты, которые раньше должны были постоянно принимать препараты, подавляющие репликацию вируса, прекратили их принимать, и при этом вирус у них не обнаруживается. РНК-препарат, разработанный компанией Ionis, связывается с РНК вируса и препятствует трансляции белков, а кроме того, усиливает иммунный ответ против вируса. Насколько долговременна защита — покажет время, компания GSK говорит, что у 90% ответ сохранялся в течение 3 лет.

Многие считают, что хорошо бы все же добиться полного излечения — а для этого надо как-то удалить из гепатоцитов засевшую там ДНК вируса (так называемую cccDNA). Для это подходят инструменты генного редактирования, и недавно компания Precision Biosciences, за которой мы внимательно следим, опубликовала первые многообещающие клинические данные. Их препарат на основе нуклеазы снизил cccDNA в 10 раз после всего одного укола, у всех пациентов упала вирусная нагрузка. Очень важно посмотреть, что будет дальше.

И, наконец, препарат булевиртид компании Gilead получил ускоренное одобрение в США для лечения гепатита-дельта. Его вызывает даже не вирус, а вирусоид, который в каком-то смысле паразитирует на вирусе гепатита В, потому что для размножения ему требуется часть белков, кодируемых геномом вируса гепатита В. Гепатит-дельта характеризуется ещё более тяжелым течением болезни — половина пациентов умирает в течение 5 лет. Булевиртид — синтетический пептидный фрагмент человеческого белка NTCP, который вирусоид гепатита-дельта использует для проникновения в клетку, — единственное одобренное лекарство от этой болезни.

Интересна судьба этого препарата. Он был изобретён учёными из университета Гейдельберга и INSERM (Франция), испытывал трудности с финансированием, и ещё на этапе начала клинических исследований в него инвестировал дочерний фонд РВК — Максвелл Биотех. Была создана компания «Гепатера», и при поддержке фонда Сколково проведены клинические исследования 1 и 2 фазы в России, Украине, Германии совместно с компанией MYR GmbH. В 2015 году мы серьезно рассматривали возможность войти в проект, но посчитали его слишком рискованным, а рынок — маленьким. По данным исследований препарат был зарегистрирован в России, а также получил условную регистрацию в ЕС. В 2020 компания MYR была куплена Gilead за 1,15 млрд евро. Затем в 2022 FDA отклонило заявку на одобрение, и только сейчас удалось преодолеть все барьеры и добиться регистрации. Таким образом, булевиртид стал единственным препаратом, клиническая разработка которого происходила в РФ силами российских разработчиков, и который потом получил регистрацию в США и ЕС.

Подписывайтесь на канал и пишите мне, чтобы инвестировать вместе