TGViewer
LanceBio Ventures LanceBio Ventures @lancebio · 3.11K subscribers
Post #380 1.53K
Настоящий ученый

Многие помнят историю мальчика KJ, для которого за семь месяцев создали полностью персональное лекарство от тяжелой генетической болезни (кстати, там поучаствовал наш бывший соотечественник Федор Урнов). Прошел год с объявления новости, ученые получили престижную премию, и один из них, Киран Мусунуру, выступил на открытии Конгресса по генным и клеточным терапиям. Его речь меня впечатлила. Он сказал, насколько важно быть самым жёстким критиком для себя самого. О том, что, несмотря на понятный энтузиазм вокруг истории KJ, у нее есть несколько важных ограничений: "По сути это и не было наукой. Это не было клиническим исследованием. Это не было излечением [...] Лучшее, на что мы можем надеяться — что мы превратили неизлечимое заболевание в более мягкое, поддающееся контролю состояние. Но и об этом еще рано говорить. Это была персонализированная терапия для одного-единственного пациента — мы не можем сказать, что она значит для кого-либо еще".

"Мы не должны уподобляться торговцам чудодейственными снадобьями и питать ложные надежды… На нас лежит огромная этическая ответственность — не вводить семьи в заблуждение относительно того, что действительно возможно".

«На самом деле мы пока не знаем ничего, — сказал Мусунуру. — Нам необходимо проводить клинические испытания — и научно, и этически безупречные".

Как мне импонирует этот взгляд! Как он контрастирует с желанием очень многих исследователей продавать то, чего еще нет, выдавать исследования на нескольких людях за валидацию терапии или, как в случае российских онковакцин — экспериментальный метод, по которому не опубликовано никаких клинических данных — за прорывную разработку.
Telegram LanceBio Ventures Персональное генетическое лекарство всего за семь месяцев Написал про ошеломительную историю лечения мальчика с редким врожденным заболеванием (история, кстати, еще не окончена). Там и про интересную для всех тему — когда же генная терапия станет применяться…
  • 👍 30
  • ❤ 23
  • 🔥 3
More from @lancebio
  1. Sep 21, 2026Два одобрения генной терапии Немного хороших новостей: компания Ultragenix на прошлой неде…
  2. Sep 15, 2026Компания Sleuth подводит итоги M&A с начала года — 29 компаний на сумму почти $100B. В без…
  3. Sep 10, 2026Подведу итоги конференции Встретился примерно с дюжиной компаний, все очень ранние, в клин…
  4. Sep 7, 2026Post #411
  5. Sep 5, 2026CAR-T в аутоиммунных заболеваниях: смешанные новости На прошлой неделе исследователи из Ша…
  6. Aug 31, 2026А вот очень похожая вакцина компании BioNTech по колоректальному раку не сработала, исслед…
Threads Profile ViewerView any public Threads profile without an account.Open ThreadLook →Writing with AI? Make it sound human.Metric37 rewrites AI drafts so they read naturally. Free AI detector, 1,500 words free.Try Metric37 →