22-2. Когда данные рутинной практики применяют без РКИ

Можно ли одобрить препарат без единого рандомизированного исследования?

В 2021 году FDA ответило - да. Такролимус, иммуносупрессант для профилактики отторжения трансплантата, получил новое показание - трансплантация лёгких. Основанием стали данные национального регистра трансплантаций США (SRTR): более 25 000 пациентов за 18 лет. Регистр позволил сравнить такролимус-содержащие схемы с альтернативными - и именно это сравнение стало основой для одобрения.

По нашим сведениям, это стало первым в истории FDA случаем, когда эффективность препарата была определена исключительно на основе доказательств рутинной практики.

Почему не провели РКИ? Такролимус был одобрен ещё в 1994 году - но только для трансплантации печени. При трансплантации лёгких его десятилетиями назначали off-label, без формального одобрения. Провести РКИ к этому моменту было невозможно - назначить плацебо пациенту с пересаженным лёгким неэтично. А регистр SRTR накопил данные, которые ни одно отдельное исследование не смогло бы собрать: тысячи пациентов, годы наблюдения, реальные условия клинической практики.

Данные рутинной практики не заменяют РКИ. Но там, где РКИ невозможно или неэтично - редкие болезни, уязвимые группы, долгосрочные исходы - они становятся единственным источником доказательств.