18-2. РКИ: как устроено рандомизированное контролируемое исследование

РКИ - рандомизированное контролируемое исследование - считается стандартом оценки эффективности лечения. Разберём, из чего оно состоит.

Первый элемент - рандомизация (случайное распределение по группам). При этом, рандомизация бывает разной:
- Простая - каждый участник распределяется независимо, как подбрасывание монеты.
- Блочная - гарантирует равные группы на каждом этапе набора.
- Стратифицированная - сначала участники делятся на подгруппы по ключевым признакам (пол, возраст, стадия заболевания), а потом рандомизируются внутри каждой подгруппы.

Второй элемент - контрольная группа. Экспериментальную группу (получает новое лечение) всегда сравнивают с контрольной. Контроль бывает трёх типов: плацебо, стандартная терапия (активный компаратор) или отсутствие лечения. Выбор зависит от этики: если доказанное лечение существует, сравнивать с плацебо, как правило, недопустимо - пациент не должен оставаться без помощи.

Третий элемент - измеряемый исход. Что именно мы оцениваем: смертность, частоту осложнений, качество жизни? Без чётко определённой конечной точки результаты РКИ невозможно интерпретировать.

Классический пример - ISIS-2: более 17 000 пациентов с инфарктом миокарда. Результат - аспирин снижает сосудистую смертность на 23%. После публикации назначение аспирина при инфаркте стало стандартом во всём мире.