💡 Генная терапия вернула зрение собакам с наследственной слепотой

Ученые из Университета штата Мичиган одной инъекцией вернули зрение собакам породы уиппет, потерянное из-за наследственного заболевания.

У некоторых из этих собак редкая мутация в гене CaBP4 нарушает передачу сигнала от светочувствительных клеток сетчатки к мозгу. С рождения такие собаки видят хуже сородичей, а с возрастом практически полностью слепнут.

⚙️ Ветеринары «починили» клетки, введя в глаз взрослым собакам рабочую копию нужного гена, в результате клетки сетчатки снова начали передавать сигналы к мозгу.

Исследователи рассчитывали остановить болезнь, но результаты превзошли ожидания. У взрослых особей восстановились связи между клетками, истонченные слои сетчатки пришли к норме и сформировались новые синапсы.

⚡️ Считалось, что у взрослых млекопитающих клетки сетчатки почти не восстанавливают нейронные связи, но эксперимент показал обратное. Мутации в том же гене приводят к слепоте и у человека, так что подход, возможно, удастся применить для лечения людей.

👋 Подпишитесь на Hi, AI!