Наши идеи и достижения для спасения жизни и здоровья людей
Размещаемая в канале информация носит исключительно ознакомительный характер и служит образовательным целям. Она не заменяет консультации врача и не должна применяться в медицинских целях.
Post #414
1.98K

Прорыв в лечении синдрома Хантера: в России зарегистрирован оригинальный препарат для лечения мукополисахаридоза II типа
Компания ГЕНЕРИУМ получила регистрационное удостоверение на инновационный препарат Клотилия® (МНН: веренафусп альфа), предназначенный для терапии мукополисахаридоза II типа.
Это первый в мире зарегистрированный лекарственный препарат, который использует инсулиновый рецептор для преодоления гематоэнцефалического барьера и доставки фермента идуронат-2-сульфатазы непосредственно в центральную нервную систему, что является принципиально новым методом терапии синдрома Хантера. Фермент доставляется в головной мозг, где начинает расщеплять накопленные токсичные гликозаминогликаны (мукополисахариды), останавливая их патологическое воздействие на нервные клетки.
Использование инсулинового рецептора в качестве мишени для доставки - уникальная и запатентованная технологическая платформа.
Даниил Талянский, генеральный директор АО «ГЕНЕРИУМ»:
«Этот препарат – новая глава в истории борьбы с синдромом Хантера. Впервые в арсенале специалистов появился инструмент, который радикально меняет течение заболевания. В самое ближайшее время препарат станет доступен в России. Убеждены, что наша разработка существенным образом улучшит качество жизни пациентов и их родителей. Мы также ведем активную работу для того, чтобы терапия этим препаратом стала доступна пациентам в наибольшем числе стран».
Долгое время главным вызовом в лечении синдрома Хантера оставалось отсутствие возможности эффективно воздействовать на неврологические симптомы. Существующие методы ферментозаместительной терапии могли бороться лишь с соматическими проявлениями, но не способствовали остановке нейродегенерации. Препарат Клотилия® кардинально меняет этот подход, благодаря принципиально новому механизму действия.
Веренафусп альфа будет производиться на мощностях «ГЕНЕРИУМ» в России по полному циклу.
Компания ГЕНЕРИУМ получила регистрационное удостоверение на инновационный препарат Клотилия® (МНН: веренафусп альфа), предназначенный для терапии мукополисахаридоза II типа.
Это первый в мире зарегистрированный лекарственный препарат, который использует инсулиновый рецептор для преодоления гематоэнцефалического барьера и доставки фермента идуронат-2-сульфатазы непосредственно в центральную нервную систему, что является принципиально новым методом терапии синдрома Хантера. Фермент доставляется в головной мозг, где начинает расщеплять накопленные токсичные гликозаминогликаны (мукополисахариды), останавливая их патологическое воздействие на нервные клетки.
Использование инсулинового рецептора в качестве мишени для доставки - уникальная и запатентованная технологическая платформа.
Даниил Талянский, генеральный директор АО «ГЕНЕРИУМ»:
«Этот препарат – новая глава в истории борьбы с синдромом Хантера. Впервые в арсенале специалистов появился инструмент, который радикально меняет течение заболевания. В самое ближайшее время препарат станет доступен в России. Убеждены, что наша разработка существенным образом улучшит качество жизни пациентов и их родителей. Мы также ведем активную работу для того, чтобы терапия этим препаратом стала доступна пациентам в наибольшем числе стран».
Долгое время главным вызовом в лечении синдрома Хантера оставалось отсутствие возможности эффективно воздействовать на неврологические симптомы. Существующие методы ферментозаместительной терапии могли бороться лишь с соматическими проявлениями, но не способствовали остановке нейродегенерации. Препарат Клотилия® кардинально меняет этот подход, благодаря принципиально новому механизму действия.
Веренафусп альфа будет производиться на мощностях «ГЕНЕРИУМ» в России по полному циклу.
- ❤ 25
- 🔥 13
- ❤🔥 6
- 👍 5
- 👏 3
- 🎉 3
- 🏆 2
- 🤩 1












