Показательный кейс из переписки с регулятором — о том, как корректно выстраивать стратегию по препаратам, претендующим на орфанный статус.
❓Вопрос заявителя:
Планируется регистрация оригинального ЛП (зарегистрирован FDA/EMA) с четырьмя показаниями: двумя орфанными и двумя неорфанными. К моменту подачи предполагается наличие заключения Минздрава России о возможности рассмотрения препарата в качестве орфанного в соответствии со ст. 20 ФЗ-61. Допустимо ли в этой конфигурации претендовать на ускоренную процедуру регистрации?
Ответ:
«Если будут заявлены только орфанные показания — да. Если все — без шансов.»
✏️ Методологическая некорректность исходной постановки вопроса
Заявитель выстраивает логику последовательно: получение заключения об орфанности → подача досье со всеми четырьмя показаниями → ускоренная процедура.
Однако сама конструкция орфанного статуса делает такую цепочку нереализуемой уже на первом шаге.
‼️ Заключение об орфанном статусе формируется в привязке к конкретной конфигурации показаний, заявляемых к регистрации. Включение в эту конфигурацию неорфанных показаний влечёт отказ в признании препарата орфанным на этапе подготовки самого заключения — соответственно, последующий вопрос об ускоренной процедуре теряет предмет.
✏️ Иными словами, ограничение носит не процедурный, а сущностный характер: речь не об отказе в ускорении при наличии орфанного статуса, а о невозможности получить такой статус для препарата с заявленным «миксом» показаний.
⚠️ Принципиальные моменты:
✔️ Орфанность — характеристика препарата в привязке к конкретному перечню показаний, а не к молекуле как таковой.
✔️ Наличие в досье хотя бы одного неорфанного показания исключает положительное заключение об орфанности — до этапа экспертизы регистрационного досье.
✔️ Ускоренная процедура регистрации является производной от орфанного статуса; вне его контекста рассматриваться не может.
⏱ Возможные стратегии
✔️ Регистрация препарата исключительно по орфанным показаниям с последующим расширением инструкции за счёт неорфанных показаний в порядке внесения изменений. Этот маршрут сохраняет право на ускоренную процедуру и, как правило, обеспечивает наиболее быстрый выход на рынок.
✔️ Подача досье со всеми четырьмя показаниями одновременно — но уже в общем порядке, без применения механизмов ускоренной регистрации.