Как же быстро состаривается наш обзор

FDA одобрило новый препарат для лечения редкого генетического заболевания — прогрессирующей оссифицирующей фибродисплазии (ФОП). ФОП — ультраредкое заболевание, при котором из-за патологического процесса мышцы, сухожилия и связки постепенно замещаются костной тканью (мое диссертационное исследование посвящено ему). Это приводит к нарастающему ограничению движений и тяжёлой инвалидизации.

Atebrioz (зилургисертиб) от Mirum Pharmaceuticals будет разрешён для пациентов с ФОП в возрасте от 12 лет. Это пероральный препарат, который принимают один раз в сутки. Зилургисертиб ингибирует мутантный рецептор, который определяет патологическое костеобразование. В клиническом исследовании у пациентов, получавших препарат, отмечалось существенное снижение объёма новых очагов костной ткани по сравнению с плацебо: в среднем 3,2 см³ против 24,6 см³ за 24 недели.

Препарат планируют вывести на рынок США в октябре, однако мне очень интересна его стоимость, с учётом того, что в мире зарегистрировано только около 900 пациентов, а чем пациентов меньше, тем больше, как правило, стоит препарат. Например, первое терапевтическое решение (препарат паловаротен) было внедрено в 2022 году, но, к сожалению, полностью не удовлетворяет потребность пациентов. В РФ препарат закупают через круг добра и дети получают его бесплатно. Только в странах, где он одобрен, курсовое лечение составляет 600k$/год.

Отлично, что разрабатываются новые терапевтические подходы, особенно для малочисленной группы пациентов.