Нобелевская премия по медицине была присуждена за открытие миРНК, но миРНК-терапевтическим препаратам предстоит пройти долгий путь, прежде чем они превзойдут другие методы лечения.

В начале октября Нобелевская премия по медицине была присуждена Виктору Амбросу и Гари Рувкуну за открытие того, как микроРНК (миРНК) играют центральную роль в экспрессии генов, связываясь с целевыми мРНК и ингибируя их трансляцию. С момента их открытия в 1993 году было установлено, что миРНК влияют на пути экспрессии генов в процессах дифференциации, пролиферации и выживания клеток. Были проведены многолетние исследования, чтобы понять, как генетические пути напрямую зависят от связывания miRNA и как эти пути прерываются, когда экспрессия miRNA становится ненормальной, что приводит к заболеваниям. Однако разработать терапию, использующую или нацеленную на миРНК для восстановления нормальной экспрессии генов при таких заболеваниях, как рак, было сложно. Понимание того, как миРНК регулируют множество путей, в частности при заболеваниях, очень важно для создания лекарств, но сейчас биотехнологическим компаниям приходится напрягаться и искать мишени для миРНК.

Некоторые компании1 пытаются использовать миРНК в качестве терапевтических средств - как мимики миРНК и как антимиРНК. Мимикранты миРНК ведут себя аналогично эндогенным миРНК, восстанавливая или усиливая функцию миРНК, которая может быть утрачена или снижена при заболевании. АнтимиРНК действует наоборот - связывается с эндогенной миРНК, которая чрезмерно экспрессирована, и заглушает ее. Как мимики, так и антимиРНК могут связываться с несколькими генами, усиливая или заглушая определенные сигнальные пути. Это является преимуществом для терапевтических препаратов, направленных на восстановление нормальных фенотипов при сложных заболеваниях, однако гибкость мест связывания означает, что избежать внецелевых эффектов практически невозможно.