Перспектива лечения ВИЧ?

В канал обратились сотрудники Фонда генетических инноваций с рассказом о прорывном исследовании методов лечения ВИЧ, которое поддержал фонд. Об этом уже написал Зоопарк, и пишут другие СМИ.

Я очень редко публикую такие новости, но значимость работы такова что она, на мой взгляд, заслуживает внимания читателей. Далее привожу ответы фонда на мои вопросы.

— Для начала расскажите о проекте, который поддержан фондом.

— Российский стартап AGCT, основанный учёными ПСПбГМУ им. Павлова, получил финансирование Фонда генетических инноваций для разработки генно-клеточной терапии, способной излечить ВИЧ. Фонд выделяет более 100 млн рублей на производство, регистрацию и терапию первых пациентов.

Идея основана на генном редактировании собственных стволовых клеток пациента с помощью нуклеаз TALEN, чтобы сделать их невосприимчивыми к ВИЧ. После трансплантации такие клетки формируют новую иммунную систему, устойчивую к вирусу. По сути, воспроизводится так называемый Эффект берлинского пациента — излечение ВИЧ после трансплантации костного мозга от доноров с мутацией CCR5∆32.

Российская технология не использует донорские клетки, а модифицирует собственные клетки пациента, что делает лечение более доступным и масштабируемым, поскольку исключает самую страшную иммунную реакцию "трансплантат против хозяина".

— Почему эта идея не была реализована раньше?

Вкратце, причин несколько:

- нужны специалисты как по трансплантологии, так и по генетическому редактированию;
- прежние попытки редактирования стволовых клеток давали малый выход отредактированных клеток;
- клинические испытания очень дорогие и долгие, сильная конкуренция с антиретровирусной терапией.

Сама идея нокаута одного гена для того, чтобы сделать иммунитет невосприимчивым к ВИЧ, лежит на поверхности. Но если идти стандартным путем — это крайне дорого и долго. Очень важно, с какой эффективностью вы редактируете гемопоэтические стволовые клетки: как правило, она очень низкая. Однако стартапу удалось выкупить у немцев права на патент на очень точный редактор, дающий выход > 85% клеток.

На данный момент команда собрана, испытания пойдут по упрощенному методу госпитального исключения. Доклинические исследования подтвердили высокую эффективность и безопасность терапии.

Это уникальная история для России именно из-за того, что все компоненты для успеха у нас в стране есть. Реальная инновационная технология, хорошо защищенная международными патентами и ноу-хау (в генной терапии это очень важно). Команда, которая одновременно находится на переднем крае науки и состоит из практикующих врачей. Клиническая база — клиника им. Горбачевой с большим потоком пациентов.

— Каковы основные риски проекта?

Назову три момента:

1) Регуляторные барьеры. В РФ нет чётких норм для госпитального исключения, требуется лицензия Минздрава и сертификация.
2) Во всех инновационных решениях есть вероятность провала. Никто не знает, как поведёт себя реальный организм.
3) Высокая стоимость процедуры.

Если говорить о научной стороне, самый большой минус проекта в том, что мы целимся на данном этапе на узкий круг пациентов с диагнозами ВИЧ + лимфома. Для них мы пойдем по госпитальному исключению, это наша стратегия. Подтвердив на этой когорте работоспособность технологии, мы сможем намного проще привлекать финансирование на полноценные клинические испытания для более широких категорий пациентов с ВИЧ.

Но, в конце концов, на нашей стороне острота проблемы в России и в мире: пациенты не имеют опций лечения, многие умирают в расцвете сил. Если всё получится, это будет один из самых значимых прорывов в лечении ВИЧ.

Комм. РR: да, вот это стартап здорового человека.