вообще тот цитируемый пост был с заходом про "Бигфарме выгодно держать на подписке, а не действительно лечить".
Это в первом приближении кажется полной ерундой, но есть нюансы. О них и поговорим.
Бигфарма может и хотела бы бесконечный рынок disease-modifying treatments, но это была бы нежизнеспособная стратегия. За последние десятилетия довольно мало прорывных разработок было сделано внутри компаний, почти все — скупленные стартапы или биотехи среднего размера. И если сегодня бигфарма фокусируется только на "поддерживающих" препаратах, то первый же стартап или академическая лаборатория, который найдет "излечивающий" препарат, скорее всего, вынесет рынок "поддерживающего" в одни ворота — как, например, Золгенсма (генотерапия на основе аденовируса, которая, в случае раннего приема, полностью излечивает от спинально-мышечной атрофии 1 типа), например, вытеснила Спинразу (замещающая ферментотерапия, которую нужно принимать всю жизнь) на намного более маленькие и нишевые рынки.

Но есть печальные исключения. Компания BlueBird Bio делала довольно изящные с научной точки зрения продукты для двух генетических заболеваний — церебральной аденолейкодистрофии (CALD, проявляется в раннем детстве, до сих пор было почти всегда летально) и бета-талассемии (разные степени тяжести, но, в средем, с постоянным переливанием крови можно жить почти нормально). Идея в обоих случаях заключалась в следующем: "нам не обязательна работающая копия гена во всех клетках организма, нам она нужна только в клетках крови, так давайте редактировать их вне организма". У пациентов забирали некоторое количество гемопоэтических стволовых клеток, с помощью лентивирусного вектора доставляли в них работающую копию гена, потом проводили пациенту один курс миелоаблативной химиотерапии — то есть убивали оставшиеся клетки без работающей копии — и заливали генно-модифицированные клетки обратно. Таким образом, пациент получал "свое собственное" кроветворение назад, но уже с работающей копией гена. С точки зрения науки — невероятно изящно*. Но проблематично с точки зрения рынка. В случае с бета-талассемией лекарство (Zynteglo), поначалу получившее одобрение EMA (европейский ленивый аналог FDA) было впоследствии заблокировано, но дело даже не в этом. По сути, проблема была в том, что для единоразового излечения BlueBird предлагал очень сложную цепочку действий. Если Золгенсма — это off-the-shelf препарат, который можно получить в любой момент, то генотерапия BlueBird — это, по сути, персонализированная медицина, препарат, создающийся под каждого пациента индивидуально, то есть имеющий астрономическую себестоимость, и при этом с нестабильным рынком, на котором каждому пациенту его можно продать лишь однократно. Для пациентов с бета-талассемией это вообще могло казаться невыгодным разменом — вместо переливаний крови даже один раз согласиться на жесткую химиотерапию это решение, которое примет, наверное, не каждый.