🔻تأیید نخستین داروی بیماری کشنده «الکساندر» پس از ۳۰ سال پژوهش

سازمان غذا و داروی آمریکا داروی «زانواسترو» را به عنوان نخستین درمان هدفمند و تغییردهنده سیر بیماری الکساندر تأیید کرد؛ یک اختلال عصبی بسیار نادر و مرگبار که کمتر از یک نفر در هر میلیون نفر را تحت تأثیر قرار می‌دهد.

🔻نکات کلیدی این دستاورد علمی:

ریشه دانشگاهی: حاصل بیش از سه دهه تحقیقات بنیادین در دانشگاه ویسکانسین-مدیسن (مرکز وایسمن) با همکاری شرکت آیونیس.

سازوکار اثر: مهار و کاهش تولید پروتئین سمی جی‌اف‌ای‌پی (GFAP) در آستروسیت‌های مغز با بهره‌گیری از فناوری الیگونوکلئوتیدهای آنتی‌سنس.

نتایج بالینی: تثبیت عملکردهای حرکتی و بهبود چشمگیر در سرعت راه‌رفتن بیماران طی کارآزمایی بالینی.

روش تجویز: تزریق داخل کانال نخاعی به صورت هر سه ماه یک‌بار برای تمامی گروه‌های سنی (از نوزادی تا بزرگسالی).

این موفقیت پس از سال‌ها نبود هرگونه درمان دارویی، نقطه عطفی بزرگ در حوزه پزشکی ترجمانی و امیدی تازه برای جامعه مبتلایان به بیماری‌های نادر مغزی به شمار می‌رود.

لینک مقاله:
http://dx.doi.org/10.1016/j.neuroimage.2020.116995


@biotech_ir