Лекция Марии Лагарьковой охватывает 20-летнюю историю индуцированных плюрипотентных стволовых клеток, начиная с классических работ по переносу ядра и трансдифференциации MyoD.

Главным прорывом стало открытие Такэхаси и Яманаки, определивших минимальный набор транскрипционных факторов OSKM для репрограммирования.

Современные методы перешли от ретровирусов к безопасной синтетической РНК и химическим подходам при эффективности процесса в 1–2%.

Клеточные и молекулярные барьеры включают метаболическую перестройку, мезенхимально-эпителиальную трансформацию и минимальную остаточную эпигенетическую память.

Моделирование заболеваний с помощью ИПСК и органоидов привело к сдвигу парадигмы в понимании нейродегенерации как нарушений развития.

Глобальный ландшафт насчитывает около 150 клинических исследований, где лидируют США, Япония и Китай.

Для решения проблемы иммунологической совместимости создаются банки гомозиготных линий и разрабатываются неиммуногенные ИПСК.

В России ведется работа по формированию национального банка линий и созданию препарата «БП-нейрон» для терапии болезни Паркинсона.

План отечественных разработчиков предусматривает подготовку регуляторного досье для данного препарата к 2029-01-01. Внедрение технологии требует преодоления технологических, инфраструктурных и регуляторных барьеров для полноценного перехода в клинику.

Сегодня получение и детальная характеристика ИПСК превратились из сложнейшей задачи в рутинный лабораторный метод.

#нейробайкал