Японские учёные впервые удалили лишнюю хромосому при синдроме Дауна

Исследователи из Университета Миэ с помощью CRISPR-Cas9 впервые удалили лишнюю 21-ю хромосому из клеток человека с синдромом Дауна. Система была настроена так, чтобы разрезать только одну копию хромосомы, не затрагивая две другие. В стволовых клетках эффективность достигала 37,5%, а после удаления клетки восстанавливали нормальную активность генов и снижали окислительный стресс. Метод сработал и на клетках кожи. Но это пока лабораторный эксперимент: всё делалось «в пробирке», способа доставить редактирование в живого человека нет, а риски недооценены. Так что это огромный шаг для науки, но до лечения ещё далеко. 4ch