В дискуссии о стоимости лечения редких заболеваний есть управленческая ловушка. Если потребность в терапии системно не обеспечена деньгами, «дорогим» может оказаться практически любое лекарство. Сегодня за условные десять тысяч, завтра за пять.

Снижение цены вдвое – существенная экономия, спорить с этим бессмысленно. Но если даже после скидки выделенного бюджета недостаточно, часть пациентов по-прежнему останется без лечения. Можно добиться более дешёвого предложения и снова столкнуться с тем же вопросом: кто оплатит всю необходимую терапию, включая следующий год?

Для орфанных заболеваний это особенно чувствительно. Обязательство помочь человеку одинаково по всей стране, а финансовые возможности регионов различаются. Лечение может требоваться годами, тогда как обеспечение приходится заново увязывать с очередным бюджетом. В этой конструкции цена становится удобным объяснением проблемы, которая гораздо шире отдельной закупки.

Основа для системного решения уже существует. Постановление правительства № 403 определяет перечень тяжёлых редких заболеваний и порядок ведения регистра пациентов. С 2026 года для лекарственного обеспечения по этому перечню действует механизм федерального софинансирования региональных расходов. Однако перечень редких заболеваний, включенных в указанное Постановление, пока ограничен, а получение помощи зависит от установленных критериев.

Именно здесь нужна предметная работа: расширение перечня, пересмотр условий поддержки регионов с учётом реальной потребности, планирование расходов на несколько лет. Отдельная задача – непрерывность обеспечения пациентов, переходящих из детской системы помощи во взрослую. Их потребность в лечении должна заранее учитываться в бюджете.

Вмешательство в патентные права эту работу не заменяет. Принудительная лицензия предусмотрена законом при определённых основаниях, но превращать её в привычный способ закрывать бюджетный дефицит – сомнительная стратегия. Даже после появления более дешёвого поставщика остаются учёт пациентов, выделение средств, организация закупок и перерывы в лечении.

Есть и риск для будущего. Чем менее предсказуема защита разработки, тем сложнее компании обосновать инвестиции в новые исследования и вывод препаратов на рынок. Это касается и международной фармы, и российских разработчиков. Возможная экономия в текущей закупке должна оцениваться вместе с последствиями для доступа к следующему поколению терапии.

Поэтому результат государственной политики стоит измерять тем, сколько людей своевременно получают назначенное лечение и продолжают получать его без перерывов. Скидки и конкуренция помогают решать эту задачу. Устойчивое финансирование и понятное распределение ответственности между центром и регионами делают её решение постоянным.