🧬 🧠هانتینگتون، یک بیماری ژنتیکی اتوزومال غالب است که حدود ۳۰ هزار را نفر در آمریکا درگیر کرده است. بیماری معمولاً در دهه ۴ یا ۵ زندگی آغاز میشود که بهصورت علائمی مانند حرکات غیرارادی، مشکلات تعادل، اختلال تکلم و بلع پیش میرود و در نهایت مرگبار است و هنوز دارویی برای آن وجود ندارد.
💫💫اما خبر خوب اینکه هماکنون شرکت Uniqure در یک بیانیهٔ مطبوعاتی اعلام کرده که داروی جدید آنها توانسته پیشرفت علائم بیماری هانتینگتون را در یک مطالعه علمی طی ۳ سال در ۱۲ بیمار، به میزان ۷۵٪ کاهش دهد و قصد دارد امسال دادهها را به FDA ارائه دهد و در سال ۲۰۲۶ درخواست تأیید کند.
👨🔬👩🔬دانشمندان دیگر هم نتایج را امیدوارکننده دانستند، بااینحال، برخی دانشمندان هشدار دادند که به این دارو، سه اشکال عمده وارد است:
۱: مطالعه کوچک بوده و در مجلهٔ علمی معتبر منتشر نشده است.
۲: دارو باید مستقیماً به مغز تزریق شود و نیازمند جراحی مغز است.
۳: قیمت دارو احتمالاً بالای دو میلیون دلار خواهد بود.
به نظر میرسد با این اشکالات، محدودیت بزرگی برای دسترسی بیماران به این دارو وجود خواهد داشت.
لینک خبر
کمیته تحقیقات و فناوری #دانشکده_پزشکی
Post #3615
471
Forwarded from ع


- ❤ 3