این اولین بار است که یک درمان ویرایش ژنی از CRISPR در دنیا مجوز می‌گیرد و احتمالا شروع یک دوره جدید در علم پزشکی خواهد بود.

بریتانیا برای اولین بار در دنیا، اولین درمانِ مبتنی بر ویرایش ژن (CRISPR) را تایید کرد. این روش درمانی برای درمان بیماری کم خونی سلول داسی شکل (sickle cell) و تالاسمی بتا تائید شده است. کاشفان این روش درمانی در ۲۰۲۰ جایزه نوبل دریافت کردند.

هم بیماری سلول داسی شکل و هم بتا تالاسمی، شرایط ژنتیکی‌ای هستند که به دلیل خطا در ژن های هموگلوبین ایجاد می شوند. در افراد مبتلا به بیماری سلول داسی شکل، این خطای ژنتیکی می تواند منجر به حملات درد بسیار شدید، عفونت های جدی و تهدید‌کننده زندگی و کم خونی شود. بیماران مبتلا به تالاسمی بتا، کم خونی شدید پیدا می‌کنند.بیماران اغلب هر ۳ تا ۵ هفته یکبار نیاز به تزریق خون دارند و در طول عمر خود نیاز به تزریق خون و دار‌و دارند.

در این روش درمانی جدید، ابتدا سلولهای بنیادی مغز استخوان خارج می‌شود. سپس در آزمایشگاه، ابزار ویرایش ژن یعنی CRISPR برش‌های دقیق در DNA سلول ها ایجاد می‌کند و در نتیجه ژن معیوب را غیرفعال می کند. حالا سلول های اصلاح شده به بدن بازگردانده شده و به بدن اجازه می دهند تا شروع به تولید هموگلوبین فعال‌ و سالم کند. (تصویر پایین پست از بی بی سی)

در مطالعات مربوطه، از ۲۹ بیمار با سلول داسی شکل، ۲۸ نفر برای حداقل یکسال فاقد حمله درد شدید شده‌ بودند و از ۴۲ بیمار تالاسمی بتا، ۳۹ نفر حداقل تا یکسال نیاز به تزریق خون نداشته‌اند. مطالعات در این زمینه در انگلستان، فرانسه، آلمان و آمریکا در حال انجام است.

نام این داروی ویرایش ژنی CASGEVY (exagamglogene autotemcel) است و از شرکت Vertex از بوستون می‌باشد.

منبع: MHRA

@Scientometric