🧪 Вечерний срез: что важного в биомедтехе

Viridian усилила конкуренцию в терапии TED: ещё одна фаза 3 для elegrobart
Viridian сообщила о достижении первичной точки во 2-й фазе 3 по elegrobart (анти-IGF-1R) при хронической thyroid eye disease: критерий FDA — снижение проптоза ≥2 мм на 24-й неделе. В исследовании на 204 пациентах ответ по проптозу составил 50% (режим q4w) и 54% (q8w) против 15% на плацебо; компания планирует подать заявку в FDA в 1 кв. 2027 года.
Что это значит для рынка: при выходе подкожной схемы давление на бюджеты по орфанным биопрепаратам усилится — центрам важно заранее оценивать фармакоэкономику и маршрутизацию пациентов.
Источник

«Plausible mechanism» от FDA: индустрия просит больше ясности и примеров
По данным RAPS, FDA получила 154 комментария к проекту руководства о программе «plausible mechanism» (февраль 2026) — потенциальной траектории для индивидуализированных терапий при ультраредких генетических болезнях с опорой на механистику и natural history. Ассоциации PhRMA/BIO/ARM и пациентские организации просят пояснить практическую реализацию, стыковку с ускоренными программами (Fast Track, Breakthrough, RMAT и др.) и дать более масштабируемые ожидания по CMC.
Российский контекст: прозрачные требования к доказательствам и производству для «малых n» упрощают трансфер подходов (регистры, естественная история, биопроцессы) в локальные орфанные программы.
Источник

Regeneron получила первое одобрение генной терапии и делает ставку на нестандартную коммерциализацию
Fierce Biotech пишет, что FDA одобрила Otarmeni (DB-OTO) — генную терапию при наследственной глухоте (мутации otoferlin) через программу Commissioner's National Priority Voucher. Компания заявила о бесплатном доступе для пациентов в США; в материале отмечено улучшение слуха у 9 из 12 пациентов в фазе 1/2.
На что обратить внимание: модели доступа «не через прайс» становятся стратегией в редких заболеваниях — важно отслеживать влияние на переговоры по аналогам и требования к пострегистрационным данным.
Источник