🧬 Главное за утро: биомедтех

FDA выпустило проект гайда по безопасности genome editing для генной терапии
Регулятор опубликовал черновик «Safety Assessment of Genome Editing in Human Gene Therapy Products Using Next-Generation Sequencing»: фокус на NGS-подходах для оценки off-target и рисков потери геномной целостности, включая требования к стратегии секвенирования, выбору образцов, параметрам анализа и отчётности. Комментарии принимаются в течение 90 дней после публикации в Federal Register через Regulations.gov. Для рынка РФ это ещё один сигнал: без валидации NGS-аналитики и трассируемости данных будет сложнее выводить advanced-терапии и защищать их в регуляторных досье.
Источник

Rocket Pharmaceuticals получила ускоренное одобрение FDA на генную терапию KRESLADI для тяжёлого LAD-I у детей
FDA выдало accelerated approval KRESLADI™ (marnetegragene autotemcel) — аутологичной HSC-генной терапии для педиатрических пациентов с тяжёлым leukocyte adhesion deficiency-I (LAD-I) при biallelic вариантах ITGB2, если нет HLA-совместимого родственного донора для алло-ТГСК. Компания также получила Rare Pediatric Disease Priority Review Voucher. Для РФ важен практический вывод: ускоренные решения по orphan-показаниям всё сильнее завязаны на surrogate endpoints и постмаркетинговые регистры — это повышает ценность инфраструктуры реестров и real-world данных.
Источник

Chiesi договорилась купить KalVista примерно за $1,9 млрд ради EKTERLY (sebetralstat) при наследственном ангиоотёке
Chiesi объявила о сделке по покупке KalVista по $27 за акцию наличными (оценка около $1,9 млрд) с закрытием, ожидаемым в Q3 2026. Ключевой актив — EKTERLY® (sebetralstat), первый пероральный on-demand ингибитор плазменного калликреина для купирования атак hereditary angioedema (HAE) у взрослых и подростков 12+. Для РФ это показатель того, что спрос смещается к «удобству применения» (oral/on-demand) даже в нишевых редких заболеваниях — и коммерциализация таких продуктов требует сильной медицинской поддержки и доступа к профильным центрам.
Источник