🧬 Вечерний срез: что важного в биомедтехе

Intellia приблизилась к первому «in vivo» CRISPR-препарату на рынке
Intellia сообщила об успехе фазы 3 lonvo-z при наследственном ангиоотёке: снижение частоты приступов на 87% vs placebo. 62% пациентов на lonvo-z не имели приступов/не нуждались в другой терапии (vs 11% на placebo); средняя частота — 0,26 приступа/мес. Компания начала rolling-подачу в США и при одобрении планирует запуск в 1П 2027.
Российский контекст: «one-and-done» генредактирование усилит спрос на гендиагностику и модели оплаты высокозатратных терапий.
Источник

FDA одобрила Otarmeni — dual-AAV генотерапию для наследственной глухоты
FDA выдала accelerated approval Otarmeni (lunsotogene parvec-cwha) для пациентов с мутациями OTOF как one-time продукт с введением в улитку. В опорном исследовании среди 20 оцениваемых пациентов 80% показали улучшение слуха; частые НЯ: отит среднего уха, тошнота, головокружение, процедурная боль. Решение принято через 61 день после подачи BLA в рамках Commissioner's National Priority Voucher.
На что обратить внимание: «быстрые треки» для сложных биопродуктов повышают ценность заранее подготовленного пакета доказательств.
Источник

FDA запустила TEMPO — пилот по digital health с упором на real-world data
В TEMPO производители могут запросить у FDA режим enforcement discretion для части требований (premarket/IDE и др.) при применении устройств в модели CMMI ACCESS; затем ожидается подача на полноценную авторизацию на данных из реальной практики.
Что это значит: RWE становится «валютой» допуска цифровых медизделий — сигнал для команд, строящих доказательную базу.
Источник