Топ 5 фальстартов: какие препараты с ускоренным одобрением FDA сбежали с рынка

С 1992 года FDA создало новые, сокращенные пути для вывода лекарств на рынок, что позволило явиться на него более чем 300 лекарствам, однако не всех из них закрепились на нем по разным причинам

№1 - Pfizer, Oxbytra - 11/2019- 09/2024
Этот препарат представлял собой ингибитор полимеризации гемоглобина, помогающий справиться с проявлениями серповидноклеточной анемии, предотвращая образование дефектных гемов, однако спустя 5 лет гигант вывел препарат со всех рынков из-за резко возросшего риска смерти и тяжелых побочных эффектов в результате анализа новых данных, чем вызывало смятение в сообществе пациентов, назвавшим это “шагом на 20 лет назад”.

Перестали умирать — шаг на 20 лет назад. Всё, что нужно знать про оценку рисков.

№2 - Biogen и Eisai, Adulheim - 06/2021 - 01/2024
Препараты для терапии Альцгеймера в целом остается проблемными, особенно в свете недавних вскрывшихся фальсификаций статей, легших в основу терапии многих фармкомпаний. Препарат, который пробился через первое отклонение FDA, но все равно не показал должного эффекта, по пути собрав кучу скандалов из-за цены и политики страховых компаний, почуявших неладное.

Ложная публикация — лучший вклад в успех препарата. Истина.

№3- Takeda, Exkivity - 09/2021 - 10/2023
Классическая история про не особо превзошедший конкурентов онкологический препарат, применяемый исключительно при немелкоклеточном раке легких с мутацией в 20-ом экзоне эпидермального фактора роста. Эффективность ответа составила 28% с медианой выживаемости в 24 месяца после приема ингибиторов тирозинкиназы. После провала второго КИ компания добровольно отозвала препарат с рынка.

А главный исследователь сделал сэппуку под NDA, поэтому никто об этом не узнал

№4 - TG Therapeutics, Ukoniq - 02/2021- 06/2022
Аналогично первому случаю, только прям совсем уж с гоночной скоростью и на поле онкологии. Ингибитор PI3K, применяемый по программе раннего доступа при лимфоме, уже спустя чуть больше года показал повышенный риск смерти. Расследование FDA было запущено в феврале 22 года по данным о безопасности из КИ производителя, что привело к его отзыву уже в июне.

№5 - Gilead, Zydelig - 07/2014- 01/2022
Применяемый при неходжкинской В-лимфоме и рецидивирующей мелкоклеточной лимфоцитарной лимфоме, препарат третьей линии показал ответ в более чем 50% случаев (58%),а выживаемость выросла на 12 месяцев. А потом безопасность и эффективность порушились и препарат отозвали. Вот и все.

№6- Sarepta, Elevidys - 2023 - ???
Препарат для терапии миодистрофии Дюшена хоть и провалил КИ по первичным конечным показателям, был оставлен на рынке. Первичная суррогатная точка показала повышенную выработку белка микро-дистрофина (важно, ага), соответствующего клинической пользе, но спустя пару месяцев препарат не показал значительных отличий от плацебо по клиническим конечным точкам, что не помешало компании податься на одобрение как лекарство.

Ждем новостей.

Как подборочка?
🔥 — нормис
🗿 — хочу еще