نخستین درمان کمبود MCT8 تائید شد
🔹فانا: سازمان غذا و دارو آمریکا (FDA) قرص اِمسیتات (Emcitate) شرکت اِجِتیس تراپیوتیکس با ماده موثره تیراتریکول (tiratricol) را برای درمان افزایش بیش از حد هورمون تیروئید در بیماران مبتلا به کمبود MCT8 تائید کرد
🔹این، نخستین درمان مورد تائید FDA برای علائم این بیماری ژنتیکی بسیار نادر است که عمدتا مردان را درگیر می‌کند
🔹تیراتریکول بدون نیاز به پروتئین معیوب MCT8، وارد سلول‌ها می‌شود و سطح بالای هورمون تیروئید در خون را کاهش می‌دهد
🔹این دارو روزانه به صورت سوسپانسیون خوراکی مصرف می‌شود و اسهال، استفراغ، بثورات پوستی و تعریق زیاد از عوارض شایع آن هستند/FDA
@phanair
Post #67075
462
- 👍 2