یک داروی جدید برای بیماری نادر استخوانی‌شدن بافت‌ها تائید شد

🔹فانا: سازمان غذا و دارو آمریکا (FDA) قرص زیلورگیسرتیب (zilurgisertib) با نام تجاری آتبریوز (Atebrioz) متعلق به شرکت میرام فارماسوتیکالز را برای کاهش حجم استخوان‌سازی نابجای جدید در بزرگسالان و کودکان ۱۲ سال به بالای مبتلا به فیبرودیسپلازی استخوان‌ساز پیشرونده (FOP) تائید کرد

🔹دوز آغازین توصیه‌ شده این دارو، ۱۰۰ میلی‌گرم، روزانه یکبار و با غذا یا بدون غذا است

🔹فیبرودیسپلازی استخوان‌ساز پیشرونده، یک بیماری ژنتیکی نادر است که در اثر جهش در گیرنده نوع یک اکتیوین A ایجاد می‌شود و موجب تبدیل تدریجی بافت‌های همبند مانند عضلات، تاندون‌ها و رباط‌ها به استخوان می‌شود که این امر محدودیت حرکتی و ناتوانی شدید را به دنبال دارد

🔹داروی آتبریوز پروتئین ALK2 را مسدود می‌کند؛ پروتئینی که در اکثر بیماران مبتلا به FOP فعالیت غیرطبیعی دارد و موجب تشکیل استخوان در خارج از چارچوب اسکلتی بدن می‌شود

🔹بیماری FOP معمولا در اوایل دوران کودکی تشخیص داده می‌شود. حدود ۳۰۰ نفر در آمریکا و ۹۰۰ نفر در سراسر جهان به این بیماری مبتلا هستند/FDA و رویترز
@phanair